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氯苯唑酸(Vyndaqel)的治疗效果

主要分析结果显示,在30个月治疗期间:(1)与安慰剂相比,Vyndaqel(tafamidis meglomene)显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。(2)与安慰剂组相比,Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。(3)与安慰剂相比,Vyndaqel降低了所有亚组(野生型,遗传型,NYHA-I、-II、-III功能分级)的全因死亡风险:野生型亚组(HR=0.71,95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69,95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。(4)横跨野生型和遗传型亚组,与安慰剂相比,Vyndaqel使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。(5)研究中,Vyndaqel的耐受性良好,并与安慰剂具有可比的安全性。

氯苯唑酸(Vyndaqel)
药品别称
他法米地软胶囊,tafamidis,Vyndaqel Weichkapseln,Vyndaqel,Vyndaqel
适应人群
存在野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的心肌病(ATTR-CM)成人患者。
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