氯苯唑酸(Vyndaqel)的治疗效果

主要分析结果显示，在30个月治疗期间：（1）与安慰剂相比，Vyndaqel（tafamidis meglomene）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率（p=0.0006）。（2）与安慰剂组相比，Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%（p=0.026）和32%（p＜0.0001）。（3）与安慰剂相比，Vyndaqel降低了所有亚组（野生型，遗传型，NYHA-I、-II、-III功能分级）的全因死亡风险：野生型亚组（HR=0.71，95%CI:0.474-1.052）和遗传型亚组（HR=0.69，95%CI:0.408-1.167）中死亡风险分别降低29%和31%。（4）横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，Vyndaqel使6分钟步行试验（6MWT）评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。（5）研究中，Vyndaqel的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。