1、原发性胆管炎

原发性胆管炎(PBC)是一种自身免疫性肝脏疾病，其特征是胆管上皮细胞逐渐破坏并最终消失。小叶内胆管的持续丢失导致胆汁淤积的症状和体征，并最终导致肝硬化和肝衰竭。八项关键的随机对照研究检验了熊去氧胆酸治疗原发性胆管炎的疗效(PBC)。

在治疗期间给予熊去氧胆酸的受试者中，肝功能的一些或所有生化试验显示出显著改善。熊去氧胆酸治疗并未持续报告症状改善或组织学改善，但在两项长期研究中报告了无肝移植的更长生存期。

2、原发性硬化性胆管炎

原发性硬化性胆管炎(PSC)是一种慢性胆汁淤积性肝病，其特征是炎症、纤维化和肝内外大胆管的破坏。一项关键的随机双盲安慰剂对照研究检测了熊去氧胆酸在超过2年的时间里对105例PSC患者的疗效。不考虑最初的组织学阶段，在没有肝移植的情况下，熊去氧胆酸对治疗失败时间和存活率没有影响。血清胆红素、ALP和AST改善。

在三项较小的随机、双盲、安慰剂对照研究中，熊去氧胆酸与安慰剂相比，同样显示出肝脏生物化学的显著改善(其中2项研究)，但没有显著改善症状评分。一项研究发现，在接受熊去氧胆酸治疗的患者中，一些肝脏组织学特征有显著改善。

在一项小型随机、双盲、安慰剂对照研究中，与安慰剂相比，20mg/kg/天的熊去氧胆酸治疗在PSC患者中显示出肝脏生物化学的改善。与安慰剂治疗组相比，熊去氧胆酸治疗组的组织学进展显著减少。

3、囊性纤维化相关胆汁淤积

囊性纤维化是一种多器官受累的遗传性疾病。尽管许多患者可能有肝硬化的生化证据，但临床肝病是罕见的。

一项双盲、安慰剂对照的研究将55名CF相关胆汁淤积患者随机分为每天900 mg熊去氧胆酸组或安慰剂组，为期一年。此外，随机分配牛磺酸补充剂或安慰剂。通过改善临床相关参数和营养参数以及肝脏生物化学来评估疗效。一年后，熊去氧胆酸组的GGT和5’-核苷酶有显著改善，但AST或ALT无明显改善。

在一项剂量比较研究中，与10mg/kg/天的熊去氧胆酸相比，12个月的20mg/kg/天的熊去氧胆酸对GGT和ALT的改善更显著。AST和ALP的改善是相当的。尽管这项研究表明较高的药物剂量可能有助于解决肝脏生化问题，但熊去氧胆酸是否能改善生活质量、组织学或存活率尚不清楚。