他比特定有什么注意事项？服用曲贝替定（Trabectedin）治疗的患者应该注意： 对于曲贝替定（Trabectedin）成分过敏的患者是禁止服用该药物的。 服用曲贝替定（Trabectedin）可能会对胎儿产生危害，因此孕妇在服用该药物进行治疗前，应告知医生实际情况，并按照医生的诊疗建议用药或停止服药。 服用曲贝替定（Trabectedin）治疗可能会对肝功能产生危害，因此患者每次给予曲贝替定（Trabectedin）以前评估肝功能测试，根据肝功能测试异常的严重程度和时间，用治疗中断，剂量减低，或永久终止处理升高的LFTs。 服用曲贝替定（Trabectedin）可能发生严重和致死性心肌病变。因此有左心功能不全的患者不可以服用曲贝替定（Trabectedin）进行治疗。 曲贝替定（Trabectedin）推荐的使用方法：输注前 30 分钟地塞米松 20 mg 预处理，然后 1.5 mg/m2 ，24 小时持续经中心静脉插管输注。 曲贝替定（Trabectedin）治疗效果显著，但是患者不能因此盲目服用该药物进行治疗，服用曲贝替定（Trabectedin）也会产生一定的副作用，其中最常见的副作用包括：贫血/白细胞减少/丙氨酸转氨酶上升/中性粒细胞减少/恶心呕吐/疲乏/食欲下降。 以上就是关于他比特定（曲贝替定）注意事项的介绍，希望可以帮助到大家。患者若有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以咨询医伴旅客服。

他比特定获批的适应症有什么？他比特定（Trabectedin）是一种烷化剂药物，是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。2007年，他比特定（Trabectedin）经EMEA批准在欧洲首次上市；2015年10月23日，他比特定（Trabectedin）经美国FDA批准在美国上市。他比特定（Trabectedin）还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度，即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。体内外试验表明，他比特定（曲贝替定）有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤以及白血病。 曲贝替定（Trabectedin）是一款针对软组织肉瘤研发的药品，相较于传统治疗方案，能有效延长患者无进展治疗生存期。曲贝替定（Trabectedin）治疗效果十分显著，但是患者不能因此盲目服用该药物进行治疗，服用曲贝替定（Trabectedin）也会产生一定的副作用，其中最常见的副作用包括：贫血/白细胞减少/丙氨酸转氨酶上升/中性粒细胞减少/恶心呕吐/疲乏/食欲下降/呼吸短促/呼吸短促等等。 服用曲贝替定（Trabectedin）可能会对胎儿产生危害，因此孕妇在服用该药物进行治疗前，应告知医生实际情况，并按照医生的诊疗建议用药或停止服药。服用曲贝替定（Trabectedin）治疗可能会对肝功能产生危害，因此患者每次给予曲贝替定（Trabectedin）以前评估肝功能测试，根据肝功能测试异常的严重程度和时间，用治疗中断，剂量减低，或永久终止处理升高的LFTs。患者在服用曲贝替定（Trabectedin）治疗前应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药，严禁擅自服用该药物进行治疗。 以上就是关于他比特定（Trabectedin）适应症的介绍，希望可以帮助到大家。患者若有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以咨询医伴旅客服。

他比特定（曲贝替定）是一款针对软组织肉瘤研发的药品，相较于传统治疗方案，能有效延长患者无进展治疗生存期。他比特定（曲贝替定）作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，他比特定（曲贝替定）直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 曲贝替定（Trabectedin）推荐的使用方法：输注前 30 分钟地塞米松 20 mg 预处理，然后 1.5 mg/m2 ，24 小时持续经中心静脉插管输注。 曲贝替定（Trabectedin）治疗效果显著，但服用曲贝替定（Trabectedin）治疗的患者应该注意： 对于曲贝替定（Trabectedin）成分过敏的患者是禁止服用该药物的。 服用曲贝替定（Trabectedin）可能会对胎儿产生危害，因此孕妇在服用该药物进行治疗前，应告知医生实际情况，并按照医生的诊疗建议用药或停止服药。 服用曲贝替定（Trabectedin）治疗可能会对肝功能产生危害，因此患者每次给予曲贝替定（Trabectedin）以前评估肝功能测试，根据肝功能测试异常的严重程度和时间，用治疗中断，剂量减低，或永久终止处理升高的LFTs。 服用曲贝替定（Trabectedin）也会产生一定的副作用，其中最常见的副作用包括：贫血/白细胞减少/丙氨酸转氨酶上升/中性粒细胞减少/恶心呕吐/疲乏/食欲下降/呼吸短促/呼吸短促等等。患者在服用曲贝替定（Trabectedin）治疗前应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药，严禁擅自服用该药物进行治疗。 以上就是关于他比特定（曲贝替定）说明书的介绍，希望可以帮助到大家。患者若有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以咨询医伴旅客服。

他比特定治疗效果如何？在一项临床试验研究中，总共纳入了672例患者，其中他比特定（曲贝替定）/PLD组337例，PLD组335例，这些患者先前接受铂类为基础的一线化疗。他比特定（曲贝替定）/PLD组和PLD组中位PFS分别为7.3个月和5.8个月。两组患者中对铂类敏感者的中位PFS分别为9.2个月和7.5个月。两组患者获得的总有效率（ORR）为27.6%和18.8%，这一数值在铂类敏感者中分别为35.3%和22.6%。 两组患者中队铂类不敏感者的ORR、PFS和总生存率（OS）无统计学差异。他比特定（曲贝替定）/PLD组患者中性粒细胞减少更为常见，3～4级转氨酶升高也较常见，但呈一过性且无累积性。他比特定（曲贝替定）/PLD组患者手-足综合征和黏膜炎发生率低于PLD组。 根据以上临床试验研究数据显示可知，他比特定（曲贝替定）治疗效果十分显著，但是患者不能因此盲目服用该药物进行治疗，服用他比特定（曲贝替定）治疗的患者应该注意：对于他比特定（曲贝替定）成分过敏的患者是禁止服用该药物的。服用他比特定（曲贝替定）可能会对胎儿产生危害，因此孕妇在服用该药物进行治疗前，应告知医生实际情况，并按照医生的诊疗建议用药或停止服药。服用他比特定（曲贝替定）治疗可能会对肝功能产生危害，因此患者每次给予他比特定（曲贝替定）以前评估肝功能测试，根据肝功能测试异常的严重程度和时间，用治疗中断，剂量减低，或永久终止处理升高的LFTs。 他比特定（曲贝替定）是治疗效果比较好的药物。但是目前，他比特定（曲贝替定）还没有在国内上市，所以患者无法在国内药店购买到该药物。他比特定（曲贝替定）虽然在国外部分国家、地区已经上市，但是动辄数万的价格对于很多普通家庭的患者来说是一笔不小的负担。因此很多患者选择仿制药。患者如果想要了解该药品仿制药，可以咨询医伴旅客服。 以上就是关于他比特定（曲贝替定）治疗效果的介绍，希望可以帮助到大家。患者若有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以咨询医伴旅客服。

他比特定治疗白血病疗效怎样呢？临床数据证实，他比特定（曲贝替定）治疗白血病效果显著。他比特定（曲贝替定）还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。最近的研究显示，他比特定（曲贝替定）可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。 他比特定（曲贝替定）还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度，即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。体内外试验表明，他比特定（曲贝替定）有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤以及白血病。 他比特定（曲贝替定）治疗效果显著，但是患者不能因此盲目服用该药物进行治疗，服用他比特定（曲贝替定）也会产生一定的副作用，其中最常见的副作用包括：贫血/白细胞减少/丙氨酸转氨酶上升/中性粒细胞减少/恶心呕吐/疲乏/食欲下降。 患者在服用他比特定（曲贝替定）治疗前应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药，严禁擅自服用该药物进行治疗。对于他比特定（曲贝替定）成分过敏的患者也是禁止服用该药物的。服用他比特定（曲贝替定）可能会对胎儿产生危害，因此孕妇在服用该药物进行治疗前，应告知医生实际情况，并按照医生的诊疗建议用药或停止服药。服用他比特定（曲贝替定）治疗可能会对肝功能产生危害，因此患者每次给予他比特定（曲贝替定）以前评估肝功能测试，根据肝功能测试异常的严重程度和时间，用治疗中断，剂量减低，或永久终止处理升高的LFTs。 以上就是关于他比特定（曲贝替定）治疗效果的介绍，希望可以帮助到大家。患者若有其他疑问（如药品价格，购买渠道等），可以咨询医伴旅客服。

阿培利司（阿博利布）治疗效果怎么样？阿培利司（阿博利布）是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与氟维司群Fulvestrant 联合应用具有协同的抗肿瘤活性。 这是一项入组了572名患者的国际多中心临床试验，其中的341名患者携带有PIK3CA突变——其中169名患者接受了阿培利司联合氟维司群治疗，172名患者接受的是安慰剂联合氟维司群。独立的疗效评估委员会评估了两组的疗效。 阿培利司（阿博利布）是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与Fulvestrant联合应用具有协同的抗肿瘤活性。阿培利司的推荐剂量为300mg(两片150mg药片)，每天一次，与食物一起 口服。整片吞服，不能咀嚼、碎裂、破碎药片。对于不良反应，请考虑剂量中断，剂量减少或停药。患者服用阿培利司（阿博利布）经验剂量依赖性的治疗益处有200毫克51％的优势，每日剂量超过100毫克剂量和每日一次300毫克以上，每天两次150毫克的22％的优势。这表明需要较低剂量的患者可以从每天两次给药中受益。 结果显示：阿培利司（阿博利布）对HR+/ HER2-晚期或转移性乳腺癌患者治疗及预后有重大的作用,可显著延长乳腺癌患者无进展生存期。安慰剂联合氟维司群组的中位无疾病进展生存时间为3.7个月，而阿培利司联合氟维司群组是11.1个月，正好提高到3倍！而在PIK3CA基因野生型的患者中，阿培利司（阿博利布）的加入并无生存获益；这也是在意料之中的事，毕竟靶向药就是要有明确的靶点才会有效的嘛。有效率方面，安慰剂联合氟维司群组是16.2%，而阿培利司（阿博利布）联合氟维司群组是32.7%，提高一倍。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2001年曲贝替定（他比特定,Trabectedin）被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。除此之外，有研究表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）联合合聚乙二醇脂质体阿霉素（PLD）可用于复发的铂敏感卵巢癌患者。 这是一项多中心，回顾性验证研究，涉及79例卵巢癌患者，BRAC1/2基因突变（胚系或体系突变）率为21.5％。主要研究终点是trabectedin /联合PLD对无进展生存期（PFS）和OS方面的功效。次要终点为曲贝替定（他比特定,Trabectedin）/PLD之前和之后的总反应率（ORR）。其中63例患者接受了后续治疗，其中35例患者接受了第一线铂治疗，28例患者没有接受含铂治疗。随后治疗线路中位为2线和治疗疗程为11个疗程。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）/PLD治疗后到下一次治疗的中位时间为6.7个月。随访结束时，23例患者还活着。总体而言，患者的中位年龄为54.8岁（范围：36.4-79.0），主要是乳头状/浆液性癌患者（72.2％），组织学3级（78.5％）和ECOG评分0（63.3％）。在这些患者中，55.7％的患者在开始研究前仅接受过一次治疗。共有78.9％的患者血清CA-125水平高于正常上限。38%的患者BRCA1 / 2基因是野生型，BRAC突变比率是21.5%。用曲贝替定（他比特定,Trabectedin） / PLD治疗至少4个月的临床获益率为54.4％。

美国 FDA 已经批准化疗药物曲贝替定（他比特定,Trabectedin）用于不能手术切除或晚期（转移性的）特定软组织肉瘤（STS）- 脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤治疗。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的有效性与安全性在 518 名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给曲贝替定（他比特定,Trabectedin）（345 名患者）或达卡巴嗪（173 名患者），后者是另一款化疗药物。接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长（无进展生存期），从治疗开始平均大约 4.2 个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均 1.5 个月就开始进展。在接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低 、红细胞计数降低 、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）携带一项警告，提醒卫生保健供应商这款药物所存在的风险，包括严重及致命的血液感染（败血症）、肌肉组织破坏（ 横纹肌溶解症）、肝损伤（肝毒性）、静脉或导管周围泄漏（外渗）、组织坏死及心力衰竭（心肌病）。已知对曲贝替定（他比特定,Trabectedin）高度过敏的患者不应服用该药物，这款药物曾被用来治疗癌症。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是从海生的被囊动物中分离的的四氢异喹啉生物碱。其抗肿瘤活性主要是通过自身形成亚胺正离子或类似中间体对DNA进行烷基化修饰来实现的，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。对脂肪肉瘤、乳腺癌、非小细胞肺癌、结肠癌、肾癌、卵巢癌、子宫内膜癌、黑色素癌、骨肉瘤和前列腺癌等有抑制活性。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种烷化剂药物结合DNA小沟中鸟嘌呤残基，推荐剂量是1.5 mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的药代动力学特征是一个在输注结束时一个迅速下降相和较慢的指数相。群体药代动力学分析提示曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的药代动力学是剂量-正比例(跨越范围0.024至1.8 mg/m2)和暴露是时间-无关。每3周重复给药观察到血浆中无曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的积蓄。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）与血浆蛋白的结合是约97%，与曲贝替定（他比特定,Trabectedin）浓度范围从10 ng/mL至100 ng/mL无关。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的稳态分布容积超过 5000 L.曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的估算均数(%变异系数)清除率是31.5 L/hr(50%)和末端半衰期是约175小时。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）被广泛地代谢，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）给予人后尿和粪中有可忽略未变化药物。在有实体瘤患者中，一个3-小时或a 24-小时静脉输注14C-标记的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）后，在24天中回收给予总放射性剂量的64%，在粪中有58%和在尿中6% 。

2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准曲贝替定（他比特定,Trabectedin），一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗的安全性和有效性在不同的试验中得到了验证：欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）静脉注射治疗（1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次）。结果显示，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）上市后多少钱？治疗效果如此显著，相比很多患者已经对曲贝替定（他比特定,Trabectedin）价格做好了心理准备。据医伴旅了解到曲贝替定（他比特定,Trabectedin）大约在1.3万左右。

一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。研究总计纳入100例患者，以曲贝替定（他比特定,Trabectedin）1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗效果也无关。因此，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）进入医保了吗？曲贝替定（他比特定,Trabectedin）并未在国内上市，自然不会进入医保。患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买海外上市的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。

曲贝替定（他比特定）说明书 适应症：曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种烷化剂药物适用为有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者接受一个以前含蒽环类药物[anthracycline]-方案的治疗。 剂量和给药方法：⑴ 在1.5 mg/m2体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。⑵ 预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV，每次输注前30分钟。 剂型和规格：注射用1 mg无菌冰冻干燥粉在一单剂量小瓶。 警告和注意事项：⑴ 中性粒细胞减少败血症：可能发生严重，和致命性，中性粒细胞减少败血症。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗期间监视嗜中性计数。对2级或更大中性粒细胞减少不给曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。⑵ 横纹肌溶解综合征：可能发生横纹肌溶解综合征；对严重或威胁生命肌酸磷酸激酶水平增加不给曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。⑶ 肝毒性：可能发生肝毒性。监视和如需要时延迟和/或减低剂量。⑷ 心肌病变：曲贝替定（他比特定,Trabectedin）可能引发严重和致死性心肌病变。有左心功能不全患者不给曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。⑸ 胚胎胎儿毒性：曲贝替定（他比特定,Trabectedin）可能致胎儿危害。忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。 不良反应：曲贝替定（他比特定,Trabectedin）最常见(≥20%) 不良反应是恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 以上就是曲贝替定（他比特定）说明书，请仔细阅读并在医师指导下使用。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）由美国Janssen Prods公司开发。2004年，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。2007年，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）获得欧盟批准用于治疗软组织肉瘤。2015年，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）获得了FDA批准上市，用于接受过蒽环类药物治疗的患有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的治疗。除了软组织肉瘤，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）也在欧洲，加拿大等地区获得了监管机构批准用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞在G1／G2周期的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子(VEGF)的分泌及VEGF受体(VEGFR)-1的表达。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。具有有限的水溶性，将调节溶液pH值至4，可以增加ET-743在水中溶解度。ET-743在生物相容的形式和制剂中的稳定性。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）由美国Janssen Prods公司开发，于2007年在欧盟批准上市的作为治疗软组织肉瘤的罕见药，用于治疗传统化疗无效的晚期软组织肉瘤患者。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。具有有限的水溶性，将调节溶液pH值至4，可以增加ET-743在水中溶解度。ET-743在生物相容的形式和制剂中的稳定性。 用曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗时要注意：（1）中性粒细胞减少症败血症：可能发生重度或致命的中性粒细胞减少性败血症。监测治疗期间的中性粒细胞计数。出现2級以上中性粒细胞减少症，停止使用YONDELIS。（2）横纹肌溶解：可能发生横纹肌溶解。重度或危及生命的肌酸磷酸激酶（CPK）增高患者停止用药。（3）肝毒性：可能发生肝毒性，必要时监测肝功能并减少剂量。（4）心肌病变：可能发生重度或致命的心肌病变，必要时监测心脏情况及减少剂量。（5）胚胎毒性：可能致胎儿危害。告知患者对胎儿的潜在风险和使用有效避孕。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）目前已知获批适应症：2015年10月23日，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。STS是一种疾病其中癌细胞来自机体软组织，包括肌肉，肌腱，脂肪，血管，淋巴管，神经和关节周围组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是发生在脂肪细胞(脂肪肉瘤)或平滑肌细胞(平滑肌肉瘤)的特异性STS。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的治疗效果在518名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。患者随机分组，其中，345名患者接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗，173名患者接受阳性对照药达卡巴嗪治疗，临床试验发现，接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗的受试者的无进展生存期由达卡巴嗪治疗的受试者的平均1.5个月增加到平均4.5个月。在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）静脉注射治疗(1.5mg/m2静脉输注24h，每21d输注1次)。结果显示，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

2007年，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 一项发表于 Annals of Oncology 的 II 期前瞻性研究分析了曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗BRCA突变和（或） BRCAness 表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。 研究总计纳入100例患者，以曲贝替定（他比特定,Trabectedin）1.3mg/m2 静脉治疗，每 3 周一次。其中94例进行了效果评估， 4 例 CR ，33例PR ，总体有效率39.4% 。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和 47.8% ，总体临床受益率（缓解 +SD）分别为54.2%和73.9% 。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期 PFS 和 OS 要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、 PFS 及OS与BRCA1/2突变状态均无关，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 曲贝替定国内并未获批上市，国内价格也并不存在。而曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的治疗效果显著，其价格可想而知。据医伴旅了解到海外上市的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）价格折合人民币大约在1.3万左右。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2007年经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。研究显示，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。在荷瘤小鼠以及软组织肉瘤和卵巢癌活检组织内，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）均显示选择性消耗血液单核细胞和肿瘤相关巨噬细胞的作用。有实验表明，体外实验中对曲贝替定（他比特定,Trabectedin）耐药的同一癌细胞，在体内模型中则表现出一定的抗肿瘤作用，这就清楚地表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）通过对循环单核细胞和巨噬细胞诱导的肿瘤细胞毒性，以及其对耐药细胞的抗肿瘤活性归因于它充当肿瘤微环境调节剂的能力。 怎么购买曲贝替定（他比特定,Trabectedin）？据了解目前曲贝替定（他比特定,Trabectedin）并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。据了解俄罗斯上市售卖的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）性价比最高。国内患者买俄版曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的渠道有：一、代购可能很多人会选择代购，价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以说代购来的药品不能确保真假。二、出国如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国去买俄版曲贝替定（他比特定,Trabectedin）完全不用担心会买到假药。三、联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买。由他们翻译病例，联系有经验的医生开处方，以直邮的方式把药品快递到患者手中。

曲贝替定（他比特定,Trabectedin）与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）由美国Janssen Prods公司开发，于2007年在欧盟批准上市的作为治疗软组织肉瘤的罕见药，用于治疗传统化疗无效的晚期软组织肉瘤患者。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。具有有限的水溶性，将调节溶液pH值至4，可以增加ET-743在水中溶解度。ET-743在生物相容的形式和制剂中的稳定性。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的注意事项：（1）中性粒细胞减少症败血症：可能发生重度或致命的中性粒细胞减少性败血症。监测治疗期间的中性粒细胞计数。出现2級以上中性粒细胞减少症，停止使用YONDELIS。（2）横纹肌溶解：可能发生横纹肌溶解。重度或危及生命的肌酸磷酸激酶（CPK）增高患者停止用药。（3）肝毒性：可能发生肝毒性，必要时监测肝功能并减少剂量。（4）心肌病变：可能发生重度或致命的心肌病变，必要时监测心脏情况及减少剂量。（5）胚胎毒性：可能致胎儿危害。告知患者对胎儿的潜在风险和使用有效避孕。

2015年10月23日，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。STS是一种疾病其中癌细胞来自机体软组织，包括肌肉，肌腱，脂肪，血管，淋巴管，神经和关节周围组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是发生在脂肪细胞(脂肪肉瘤)或平滑肌细胞(平滑肌肉瘤)的特异性STS。曲贝替定（他比特定,Trabectedin）是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。 曲贝替定（他比特定,Trabectedin）的治疗效果在518名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。患者随机分组，其中，345名患者接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗，173名患者接受阳性对照药达卡巴嗪治疗，临床试验发现，接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗的受试者的无进展生存期由达卡巴嗪治疗的受试者的平均1.5个月增加到平均4.5个月。在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定（他比特定,Trabectedin）静脉注射治疗(1.5mg/m2静脉输注24h，每21d输注1次)。结果显示，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。研究总计纳入100例患者，以曲贝替定（他比特定,Trabectedin）1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗效果也无关。因此，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定（他比特定,Trabectedin）治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定（他比特定,Trabectedin）活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 有患者咨询曲贝替定（他比特定,Trabectedin）医保报销后多少钱。很遗憾的告诉大家：曲贝替定（他比特定,Trabectedin）并未在国内上市，不支持医保报销。患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买海外上市的曲贝替定（他比特定,Trabectedin）。