导读：皮下注射Voxzogo是一种改良的重组人C型利钠肽(CNP)类似物，是欧盟、美国和其他多个国家批准用于治疗软骨发育不全的首个精准疗法。Voxzogo在欧盟适用于2岁以上且骨骺开放的患者，在美国适用于5岁以上且骨骺开放的患者。Voxzogo的通常耐受性良好，大多数不良事件的严重程度较轻。Voxzogo正品合适的购买方式1、医院：Voxzogo是一种处方药物，比较合适的方式是通过医生的处方，在上市国家的医院药房购买。医生会根据患者的具体情况开具处方，并提供详细的用药指导。2、药店：在Voxzogo上市国家的药店中可能会售卖Voxzogo，可以咨询一些大型的药店了解是否能够买到Voxzogo，通常也需要出示处方后才能购买Voxzogo。3、国际药房或药品批发商：在一些国家和地区，可能有国际药房或药品批发商提供Voxzogo的购买服务，可以咨询一些靠谱的国际药房或药品批发商了解是否能够买到Voxzogo。4、在线药房：一些在线药房可能提供Voxzogo的购买服务，购买前请确保药房的合法性和信誉，以及是否能够提供必要的医疗咨询和处方服务。忘记使用Voxzogo怎么办如果错过了一剂Voxzogo，并且距离下次常规注射时间在12个小时之内，可以尽快补充注射。但如果距离常规的注射时间已经超过12小时，则跳过错过的剂量。在下一个预定的日期和时间注射下一剂Voxzogo即可。建议患者严格按照伏索利肽服药指南或者是医生指示用药，以确保用药安全。Voxzogo如何给药注射Voxzogo时应旋转皮下注射部位，Voxzogo的推荐注射部位为大腿前中部、腹部距肚脐至少2英寸(5cm)的下部、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不宜连续两天使用，请勿将Voxzogo注射到发红、肿胀或触痛的部位。

导读：伏索利肽(Vosoritid)是一种C型利钠肽(CNP)类似物，可作为成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3) 下游信号通路的积极调节剂，促进软骨内骨的生长。伏索利肽(Vosoritid)全网公布的2024年的最新价格伏索利肽(Vosoritid)由BioMarin Pharmaceutical生产，其在美国已经上市，并且是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。目前了解到的价格是8840欧元，按照国际汇率折合成人民币后大约是69790元，该价格的伏索利肽(Vosoritid)规格是0.56mg一盒。如果需要了解最新的伏索利肽药品价格信息，建议联系药品的生产企业BioMarin Pharmaceutical或通过合法的药品批发商或医疗机构进行咨询。在考虑购买或使用该药物时，请确保遵循医嘱，并注意药品的储存和使用条件。伏索利肽(Vosoritid)价格昂贵的原因1、研发成本：伏索利肽是由Biomarin Pharmaceutical Inc研发的一种C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗5岁及以上骨骺（生长板）开放的软骨发育不全的儿童。作为一款新药，其研发过程涉及大量的科学研究、临床试验和审批流程，这些都是成本高昂的过程。2、罕见病药物：伏索利肽是针对软骨发育不全这种罕见病开发的药物。由于罕见病患者的数量相对较少，导致药物的市场需求有限，但研发成本却与传统药物相似，这使得每个单位的药物成本相对较高。3、生产工艺和原料成本：伏索利肽作为一种生物制药产品，其生产过程复杂，对生产环境和原料的质量要求极高，进一步增加了生产成本，导致伏索利肽(Vosoritid)的价格比较昂贵。4、市场需求和保险覆盖：由于软骨发育不全是一种罕见病，伏索利肽的市场需求相对有限。此外，不同国家和地区的医疗保险制度对罕见病药物的覆盖程度不同，也影响了药物的定价策略。5、专利和独占权：作为一款新药，伏索利肽在其专利期内享有市场独占权，这允许其制造商在专利期内设置较高的价格以回收研发成本并获得利润。

导读：伏索利肽是一种改良的C型利钠肽(CNP)，它与利钠肽受体-B(NPR-B)结合，通过抑制丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)拮抗FGFR3下游信号传导并加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸(RAF-1)。伏索利肽(Vosoritid)通过抑制FGFR3功能，起到调节软骨内骨生长的积极作用，促进软骨细胞的生长和分化。伏索利肽(Vosoritid)不同版本一盒的最新价格公布伏索利肽(Vosoritid)目前只有一种版本，是美国Biohaven制药研发生产的原研药，暂时没有了解到有其他版本的伏索利肽(Vosoritid)，因此也无法得知其价格。伏索利肽(Vosoritid)0.56mg规格一盒的伏索利肽，目前的价格大约是8840欧元，按照目前的汇率折合成人民币后大约是69598元，价格比较昂贵。由于国际汇率会不断变化，因此伏索利肽(Vosoritid)的价格也会随之变化，并不是一成不变的，需要按照实际购买时的价格为准。伏索利肽作为一种处方药物，其购买和使用应在医生的指导下进行，并严格遵守医嘱。同时，由于伏索利肽药品价格可能受到多种因素的影响，包括地区、购买渠道、汇率等，因此具体价格可能会有所不同。伏索利肽(Vosoritid)的作用机制在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)功能突变增益，软骨内骨生长受到负调控。伏索利肽与利钠肽受体-B(NPR-B)的结合通过在快速加速的纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RAF-1)水平上抑制促分裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)，从而拮抗FGFR3下游信号传导。因此，与CNP一样，伏索利肽可作为软骨内骨生长的阳性调节剂，促进软骨细胞增殖和分化。在具有开放生长板的动物模型中，给予伏索利肽可促进软骨细胞增殖和分化，从而导致生长板变宽，随后增加骨骼生长。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中，观察到侏儒症表型部分或完全正常化。

导读：伏索利肽(Vosoritid)是一种C型利钠肽类似物，可与软骨细胞上的受体结合，通过抑制ERK1/2-MAPK通路增加软骨细胞增殖和分化。伏索利肽(Vosoritid)被批准用于促进5岁及以上患有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全患者的线性生长。FDA于2023年3月接受了扩大伏索利肽(Vosoritid)适应症的补充新药申请(sNDA)。伏索利肽(Vosoritid)全新购买方式一览1、医院或医疗机构：伏索利肽是一种处方药物，可以前往伏索利肽(Vosoritid)上市国家，比如美国等，在上市国家的医院或者是医疗机构中通常能够买到。医生会根据患者的具体情况开具处方，并提供详细的用药指导。2、联系生产企业：BioMarin制药公司是伏索利肽(Vosoritid)的生产企业，患者可以尝试联系他们，了解是否有官方渠道或授权的分销商可以提供该药物。3、国际药房或药品批发商：在一些国家和地区，可能有国际药房或药品批发商提供伏索利肽的购买服务，可以咨询和购买伏索利肽(Vosoritid)。4、在线药房：一些在线药房可能提供伏索利肽的购买服务，购买前确保药房的合法性和信誉，以及是否能够提供必要的医疗咨询和处方服务。5、专业药品咨询机构：一些专业的药品咨询机构可能提供有关伏索利肽购买的信息和帮助，能够帮忙从海外购买伏索利肽(Vosoritid)。伏索利肽(Vosoritid)的副作用伏索利肽副作用包括注射部位反应（包括发红、瘙痒、肿胀、淤青、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛）、血液检测显示血液碱性磷酸酶水平高、呕吐、关节痛、血压下降和胃痛等，这些并不是伏索利肽所有可能的副作用，建议用药期间注意观察。如果伏索利肽的副作用进一步加重或者是长时间未改善，建议及时到医院就诊，在医生的指导下进行处理。

导读：在患有软骨发育不全症的患者中，调节生长的FGFR3基因会永久开启，会阻止骨骼的正常生长，导致骨骼比正常骨骼短。伏索利肽(Vosoritid)中的活性物质vosoritide通过与称为B型利钠肽受体(NPR-B)的受体（靶标）结合起作用，从而降低FGFR3的活性，刺激骨骼生长，从而改善疾病症状。 伏索利肽(Vosoritid)原研药和仿制药价格一览伏索利肽(Vosoritid)是由BioMarin制药公司开发的原研药，目前在美国、欧盟和日本等地已经上市，但在中国尚未上市。伏索利肽(Vosoritid)目前也并没有仿制药上市，因此也无法得知其价格。伏索利肽(Vosoritid)原研药0.56mg规格一盒的参考价格大约是8840欧元，按照目前最新的汇率折合成人民币后大约是69577元，价格比较昂贵。伏索利肽(Vosoritid)的价格可能因国家、汇率、医疗保险政策等因素而有所不同，建议直接咨询当地的医疗机构或药品供应商以获取最准确的价格信息。此外，价格也可能受到药品是否被纳入医疗保险报销范围的影响。伏索利肽(Vosoritid)真假辨别方法1、检查药品包装和标签：正品伏索利肽(Vosoritid)的包装和标签应清晰、完整，包含药品名称、成分、适应症、用法用量、不良反应、生产厂家等信息。标签上应有“Voxzogo”或“Vosoritide”字样，以及生产厂家“拜玛林制药”。2、查看药品规格和剂型：正品伏索利肽为注射用冻干粉针剂，规格包括0.4毫克、0.56毫克或1.2毫克，装在单剂量瓶中用于复溶。3、核对药品成分：正品伏索利肽(Vosoritid)的活性成分为vosoritide，非活性成分包括海藻糖二水合物、甘露醇、柠檬酸钠二水合物、蛋氨酸、柠檬酸一水合物和聚山梨酯80。4、咨询专业医疗机构：通过医生的处方，在有资质的医疗机构或药房购买伏索利肽(Vosoritid)，是确保药品真伪的最可靠方式，应保证伏索利肽购药渠道正规。如果对药品的真伪有疑虑，可以咨询医生或药师。

导读：伏索利肽是一种改良的重组人C型利钠肽(CNP)类似物，由BioMarin Pharmaceutical 开发用于治疗软骨发育不全。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得性突变引起的，该基因是骨骼生长的负调节剂。伏索利肽通过与利钠肽受体B(NPR-B)结合恢复软骨形成，从而抑制过度活跃的FGFR3基因的下游信号通路。伏索利肽在哪里买比较靠谱伏索利肽是一种处方药物，由BioMarin制药公司开发，主要用于治疗5岁及以上伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者 。目前，伏索利肽已在美国、欧盟和日本上市，但在中国尚未上市 。如果需要购买伏索利肽，可以参考以下几种伏索利肽购药渠道。1、医院或医疗机构：伏索利肽是一种处方药，比较安全和可靠的方式是通过医生的处方，在有资质的医疗机构或医院药房购买。2、官方渠道：可以尝试联系BioMarin制药公司，了解是否有官方渠道或授权的分销商可以提供伏索利肽的售卖服务。3、国际药房或药品批发商：在一些国家和地区，可能有国际药房或药品批发商提供伏索利肽的购买服务，购买前需要确保这些渠道是合法的，以避免购买到假冒伪劣的药物。4、在线药房：一些在线药房可能提供伏索利肽的购买服务，购买前应确保药房的合法性和信誉，以及是否能够提供必要的医疗咨询和处方服务。购买和使用伏索利肽应始终在医生的指导下进行，以确保安全和有效。同时，由于伏索利肽是一种需要冷藏保存的药物，购买时应确保药品的储存和运输条件符合要求，以保持其有效性和安全性。伏索利肽的参考价格伏索利肽0.56mg一盒的价格大约是8840欧元，按照目前的国际汇率折合成人民币后大约是69574元。由于国际汇率是不断变动的，因此伏索利肽的参考价格也会有所变化，需要以实际购买时的价格为准。

导读：伏索利肽用于增加患有一种名为软骨发育不全的遗传性疾病儿童的线性生长，此药仅凭医生处方才可购买。伏索利肽已在美国获批，用于治疗患有开放性骨骺软骨发育不全的儿童，促进其线性生长。该适应症根据年化生长速度的改善而获得加速批准。伏索利肽的不良反应伏索利肽的不良反应主要包括注射部位红斑、注射部位肿胀、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低、腹泻、耳痛、流行性感冒、疲劳、季节性变态反应、干性皮肤等，在使用伏索利肽的过程中出现伏索利肽副作用，建议及时联系医生或医护人员获取专业建议。同时，患者应严格遵照医嘱用药。伏索利肽不良反应的处理措施1、注射部位反应：常见的注射部位反应包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹和疼痛，这些反应可以通过适当的注射部位护理和监测进行缓解，比如保持注射部位清洁、卫生等。2、呕吐：饮食以清淡为主，避免进食油腻、辛辣刺激性的食物，如果呕吐严重，建议联系医生以获取进一步的医疗建议。3、关节痛：注意休息，避免长时间站立，减轻关节疼痛，也可通过热敷、按摩等方法缓解疼痛。如果关节痛影响到日常生活，建议咨询医生以获取适当的治疗建议。4、血压下降：为了降低低血压及其症状的风险，建议患者在注射前1小时内进食并喝大约8-10盎司的液体（约240-295毫升）。如果出现低血压症状，应立即联系医护人员，并让孩子抬起双腿躺下以帮助恢复血压。伏索利肽如何贮存伏索利肽应放在儿童接触不到的地方，存放在冰箱中，请勿冷冻。可以将伏索利肽存放在室温环境下，远离高温和直射光，最长可存放90天，在纸盒上记录开始使用日期。将药物存放在室温下后，请勿将其放回冰箱，90天后丢弃未使用的药物，不要保留过期的药物或不再需要的药物。伏索利肽混合后应立即使用，混合液若在室温下放置超过3小时则请勿使用。将用过的针头丢进坚硬、密闭的容器中，避免针头刺穿。

导读：伏索利肽是一种C型利钠肽类似物，可刺激软骨内骨生长，可提高5岁-18岁软骨发育不全儿童的年生长速度，目前正用于治疗软骨发育不全。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3基因的致病变异引起的，这种变异会导致软骨内骨化受损。伏索利肽正品有合适的购买方式1、医院：在伏索利肽上市医院的药房中通常可以购买到，比如美国等，医生开具处方后可以直接在医院药房中购买到伏索利肽。患者可以自行前往医院就诊，符合伏索利肽适应症后医生会开具处方，可以直接在药房中购买。2、实体药店：在伏索利肽上市国家的药店中通常也会售卖伏索利肽，患者可以自己前往购买，也可以通过亲朋好友帮忙购买。3、线上药店：有一些线上药店也可能会售卖伏索利肽，可能需要出示医疗处方，然后直接购买。4、医疗服务机构：国内的一些医疗服务机构也可能会售卖伏索利肽，建议咨询客服人员了解是否能够买到，以及如何购买伏索利肽。据了解，一般都是通过直邮的方式获取药物。伏索利肽的疗效在一项完成至少六个月的基线观察性生长研究和52周的双盲安慰剂对照研究中显示出伏索利肽治疗效果，参与者有资格继续参加开放标签扩展研究，所有参与者均以15μg/kg/天的剂量接受伏索利肽治疗。在随机接受伏索利肽治疗的儿童中，年生长速度从基线时的4.26cm/年增加到52周时的5.39cm/年，再到104周时的5.52cm/年。在延伸研究中从安慰剂转为接受伏索利肽治疗的儿童中，年生长速度从52周时的3.81cm/年增加到104周时的5.43cm/年。对于患有软骨发育不全的儿童患者来说，每天接受伏索利肽治疗两年，可以安全、持久地发挥促进生长的作用。

导读：伏索利肽用于增加患有软骨发育不全症的某些儿童的线性生长。伏索利肽属于一类称为C型利钠肽(CNP)类似物的药物，通过增加软骨细胞生长来促进骨骼生长。伏索利肽是一种粉末，可与液体混合进行皮下注射，通常每天注射一次，每天大约在同一时间注射伏索利肽。伏索利肽仿制药的正确购买途径截至目前伏索利肽并没有仿制药上市，因此也无法了解到伏索利肽仿制药的购买途径。如果想要购买伏索利肽，可以参考以下几种伏索利肽购药渠道。1、博鳌乐城国际医疗旅游先行区：伏索利肽在博鳌乐城瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）已经落地实施，得益于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的优惠政策，瑞金海南医院积极推动新药新械落地应用，使得国内尚未获批的罕见病“孤儿药”可以尽早在医院内使用。2、医院：在伏索利肽上市国家的医院中通常可以购买到，医生开具医疗处方后可以直接在医院的药房中购买到。3、药店：在伏索利肽上市国家的药店中也可以直接购买到，但是也需要出示医疗处方。4、医疗服务机构：伏索利肽可以通过一些医疗服务机构获取，医疗服务机构可以帮助购买，建议咨询他们的客服人员了解伏索利肽的购买流程和价格。伏索利肽的注意事项1、在伏索利肽的临床研究中观察到血压短暂下降，患有严重心脏或血管疾病的受试者以及服用抗高血压药物的患者被排除在伏索利肽临床试验之外。为了降低血压降低和相关症状(头晕、乏力或恶心)的风险，指导患者在使用伏索利肽之前保持充足的水分和食物摄入。2、伏索利肽可引起注射部位反应，包括注射部位红斑、注射部位反应、注射部位肿胀、注射部位荨麻疹、注射部位疼痛、注射部位擦伤、注射部位瘙痒、注射部位出血、注射部位变色和注射部位硬结等，可能需要暂时停止使用伏索利肽治疗。

导读：伏索利肽通过与一种名为B型利钠肽受体(NPR-B)的受体(靶点)结合发挥作用，从而降低成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的活性。FGFR3是一种受体，当被一种被称为酸性和碱性成纤维细胞生长因子的蛋白质激活时，通常会下调软骨和骨骼的生长。伏索利肽通过抑制软骨细胞的发育(细胞增殖和分化)来实现这一点，软骨细胞是产生和维持软骨基质的细胞，而软骨基质也是骨骼生长所必需的。患有软骨发育不全的儿童可能存在几种FGFR3突变，导致该受体的组成性(永久)活性，从而导致软骨细胞活性整体降低，从而抑制骨骼生长。伏索利肽在中国的上市信息截止2024年7月24日，伏索利肽还没有在中国上市。2023年10月20日，美国食品和药物管理局批准伏索利肽的补充新药申请，以增加骨骺开放（生长板）软骨发育不全儿科患者的线性生长。该适应症是基于年化增长率的改善而在加速批准下获得批准的。此前伏索利肽适用于5岁及以上儿童，这一扩大的适应症现在包括具有开放生长板的所有年龄段的儿童。伏索利肽如何购买1、医院：在伏索利肽上市医院的药房中通常可以购买到，医生开具处方后可以直接在医院药房中购买到伏索利肽。2、实体药店：在伏索利肽上市国家的药店中通常也会售卖伏索利肽，可以咨询一些实体药店了解是否 能够买到伏索利肽。3、线上药店：有一些线上药店也可能会售卖伏索利肽，可以出示医疗处方后直接购买。4、医疗服务机构：国内的医疗服务机构也可能会售卖伏索利肽，建议咨询他们的客服人员了解如何购买伏索利肽，以及具体的价格。伏索利肽的价格伏索利肽药品价格比较贵，一盒的价格大约是8840欧元，按照目前的汇率折合成人民币后大约是69746元。伏索利肽的价格可能会因地区、药房、是否在医保范围内等因素而有所不同。如果需要了解具体的价格信息，建议咨询当地的药房或医疗机构，或者直接联系药品生产企业BioMarin Pharmaceutical获取最准确的信息 。此外，伏索利肽作为处方药，其使用应严格遵照医嘱。

导读：伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物，已在欧盟和美国获批用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症儿科患者，以增加其线性生长。在欧盟，伏索利肽适用于治疗2岁及以上骨骺未闭合患者的软骨发育不全。在美国，伏索利肽被用于治疗5岁及以上患有软骨发育不全和骨骺开放（生长板）的儿童，促进其生长。伏索利肽仿制版也能有效治病吗伏索利肽还没有在中国上市，而且该药物也没有仿制版，因此也无法确定其疗效。伏索利肽原研药是美国Biohaven制药生产的原研药，伏索利肽仿制版是否也能有效治疗疾病取决于多种因素，包括仿制药的生产工艺、质量控制、以及是否通过相关监管机构的审批等。一般来说，仿制药需要在质量和疗效上与原研药相当，才能批准上市。如果伏索利肽仿制版批准上市，说明其疗效与原研药基本一致，也能够有效治疗疾病。根据临床研究数据，伏索利肽可以有效促进软骨发育不全儿童的骨骼生长，且疗效在一年后仍然显著。此外，长期观察显示，在未经治疗的软骨发育不全儿童患者中，使用伏索利肽治疗后身高的增长率持续高于基线增长率，且没有观察到骨龄加速，表明该药物没有缩短总生长持续时间，且在所有剂量下的耐受性和安全性良好。伏索利肽的疗效在一项针对26名儿童的临床试验中，沃索里肽促进了儿童的生长。接受最高剂量治疗的10名儿童在六个月内长高了6.1cm，而接受治疗前六个月内长高了4cm。身体比例没有因伏索利肽而改善，但也没有恶化。伏索利肽的副作用伏索利肽副作用包括注射部位反应，比如发红、瘙痒、肿胀、淤青、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛，以及呕吐、关节痛、血压下降和胃痛等，伏索利肽可能会引起严重的副作用，包括部分患者血压暂时下降。为了降低血压下降和相关症状的风险，患者应在使用伏索利肽前1小时内进餐并喝8-10盎司液体。

导读：伏索利肽（Vosoritide）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全症（achondroplasia）的儿童患者，这篇文章主要讲了伏索利肽的作用功效、作用机制、上市情况、用药指南和注射部位等内容。作用功效伏索利肽作为一种人类生长激素释放激素受体拮抗剂，能够减少生长激素的释放，从而改善矮小症患者的生长情况。伏索利肽还是一种C型利钠肽类似物，特别适用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，具有促进线性生长的作用。伏索利肽在人体内起着重要的调节作用，参与多个生理过程，包括调节肌肉生长、骨骼发育和免疫功能等。它主要通过结合和中和生长因子，如肌肉生长因子（Myostatin）和骨形态发生蛋白（BMP），来调节细胞信号通路和基因表达。作用机制伏索利肽通过下调FGFR3信号，促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。这种药物的作用机制涉及抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，从而刺激软骨内骨化，增加患者的线性生长。上市情况美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Voxzogo（伏索利肽），用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症儿科患者。在欧盟，Voxzogo也已获得批准，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症。这些批准是基于年化增长速度（AGV）的改善，并且伏索利肽是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物。用药指南伏索利肽的给药剂量基于患者体重，经皮下注射给药。如果可能，在每天大致相同的时间注射伏索利肽。伏索利肽治疗软骨发育不全症的长期研究表明，治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，且未观察到生长期的总持续时间缩短。注射部位伏索利肽的推荐注射部位为:大腿前中部、腹部距肚脐至少2英寸(5厘米)的下部、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不宜连续两天使用。请勿将伏索利肽注射到发红、肿胀或触痛的部位。在使用伏索利肽之前，需要进行全面的医学评估，并遵循医生的指导进行用药。同时，患者和家属应密切关注治疗期间可能出现的副作用和不良反应，并及时向医生反馈。

导读：伏索利肽被批准用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患者。软骨发育不全是一种常见的骨骼发育不良形式，特征是软骨内骨生长减慢，导致身材矮小和结构紊乱。伏索利肽可通过促进线性生长和改善儿童的生长发育状况，提高儿童患者的生活质量。适应症在欧盟，伏索利肽适用于治疗两岁及以上骨骺未闭合患者的软骨发育不全。在美国，伏索利肽可促进五岁及以上患有软骨发育不全和骨骺开放（生长板）的儿童的生长。作用原理伏索利肽(Voxzogo、Vosoritide)是一种改良重组人 C 型钠尿肽 (CNP) 类似物，由 BioMarin Pharmaceutical 开发用于治疗软骨发育不全。软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体 3 基因 (FGFR3) 的功能获得性突变引起的，该基因是骨生长的负调节因子。 伏索利肽通过与钠尿肽受体 B (NPR-B) 结合来恢复软骨形成，从而抑制过度活跃的 FGFR3 基因的下游信号通路。给药步骤1、在干净平坦的表面上，撕下瓶盖，并用酒精垫擦拭顶部。2、轻轻弯曲以从预填充稀释剂注射器上扣下盖子。3、将稀释剂针头拧到预充式稀释剂注射器上，直到无法再拧为止，请勿使用预充式稀释剂注射器进行注射。4、拔下针头盖，并将针头插入瓶塞的中间。慢慢向下推柱塞杆，以注入所有液体。5、从药瓶中取出针头，然后按下蓝色凸舌，使针头向后拉(缩回)。将针头和注射器扔在锋利的容器中，请勿使用预充式稀释剂注射器进行注射。6、轻轻摇晃小瓶，直至粉末完全溶解，溶液变清，不要摇晃。7、将注射器从纸盒中取出，从注射器上拔下针头盖，并将针头直接插入瓶塞的中间，不要使针头弯曲。8、小心握住药瓶和注射器，并在针头仍插入的情况下倒置药瓶。药瓶应该在上面，不要使针头弯曲。9、将针尖保持在药物中，然后慢慢向后拉动柱塞杆，以在注射器中抽取规定的剂量。10、轻轻敲击注射器，清除注射器中的大气泡。然后将气泡推回小瓶中。11、重复步骤9和10，直到注射器中的处方剂量正确且无大气泡。12、确保注射器中有规定的剂量，然后取出药瓶并准备给药。13、应将伏索利肽注射到皮肤下的脂肪层(仅皮下)，请勿连续2次向同一部位注射。14、用酒精垫擦拭注射部位，让皮肤风干。15、用酒精垫擦拭部位后，在选定的注射部位周围向上捏住皮肤。16、以45度角快速将针头完全插入皮肤。17、松开夹紧装置，慢慢向下推动柱塞杆，直到针头缩回到注射器内。18、将用过的药瓶、注射器和针头丢弃在利器容器中。

导读：伏索利肽是一种C型利钠肽(CNP)类似物，适用于伴有开放性骨骺的软骨发育不全儿童患者，可增加线性生长。基于年化增长速度的改善，在加速批准下批准了该指示。伏索利肽具有促进软骨生长、改善生长发育、提高生活质量等功效与作用。作用机制伏索利肽(Voxzogo、Vosoritide)是一种刺激 CNP 通路的分子，与人体天然 CNP 协同作用，可刺激CNP信号通路，促进骨骼生长。伏索利肽的功效与作用1、促进软骨生长：伏索利肽通过模拟人体内的C型利钠肽，降低FGFR3信号的活性，从而促进软骨细胞的生长和分化，帮助患者增加身高。2、改善生长发育：对于软骨发育不全的患者，伏索利肽能够减缓疾病对生长发育的不利影响，提高患者的年身高增长率，改善其生长发育状况。3、提高生活质量：通过改善生长发育和减少并发症，伏索利肽有助于提高患者的生活质量，使他们能够更好地参与社会活动和日常生活。用法用量伏索利肽每天以皮下注射形式用药，由护理人员在医疗保健提供者确定护理人员能够施用伏索利肽后进行注射。在医生告知您正确的用药方法之前，请勿尝试注射。每天大约在同一时间注射伏索利肽一次。如果漏服一剂，可在漏服后12小时内及时补上。 12 小时后，跳过漏服的剂量并照常服用下一个每日剂量。伏索利肽的剂量基于体重，医生会根据定期检查后的体重变化调整剂量。医生会将监测患者的生长情况，并在确定患者不再能够生长时告诉您何时停止使用伏索利肽。疗效在一项为期一年、双盲、安慰剂对照的 III 期研究对伏索利肽促进生长的安全性和有效性进行了评估，研究对象为5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全患者。在这项研究中，121名参与者被随机分配接受皮下注射伏索利肽或安慰剂。与接受安慰剂的参与者相比，接受 伏索利肽的参与者平均身高增加1.57cm。