幼儿软骨发育不全症新药伏索利肽的作用功效一文解析

导读：伏索利肽（Vosoritide）是一种C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全症（achondroplasia）的儿童患者，这篇文章主要讲了伏索利肽的作用功效、作用机制、上市情况、用药指南和注射部位等内容。

作用功效

伏索利肽作为一种人类生长激素释放激素受体拮抗剂，能够减少生长激素的释放，从而改善矮小症患者的生长情况。伏索利肽还是一种C型利钠肽类似物，特别适用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，具有促进线性生长的作用。

伏索利肽在人体内起着重要的调节作用，参与多个生理过程，包括调节肌肉生长、骨骼发育和免疫功能等。它主要通过结合和中和生长因子，如肌肉生长因子（Myostatin）和骨形态发生蛋白（BMP），来调节细胞信号通路和基因表达。

作用机制

伏索利肽通过下调FGFR3信号，促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。这种药物的作用机制涉及抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，从而刺激软骨内骨化，增加患者的线性生长。

上市情况

美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Voxzogo（伏索利肽），用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症儿科患者。在欧盟，Voxzogo也已获得批准，用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症。这些批准是基于年化增长速度（AGV）的改善，并且伏索利肽是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物。

用药指南

伏索利肽的给药剂量基于患者体重，经皮下注射给药。如果可能，在每天大致相同的时间注射伏索利肽。伏索利肽治疗软骨发育不全症的长期研究表明，治疗5年（60个月）期间，生长速度的改善持续，且未观察到生长期的总持续时间缩短。

注射部位

伏索利肽的推荐注射部位为:大腿前中部、腹部距肚脐至少2英寸(5厘米)的下部、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不宜连续两天使用。请勿将伏索利肽注射到发红、肿胀或触痛的部位。

在使用伏索利肽之前，需要进行全面的医学评估，并遵循医生的指导进行用药。同时，患者和家属应密切关注治疗期间可能出现的副作用和不良反应，并及时向医生反馈。