FDA授予Annamycin治疗STS肺转移的快速通道资格

FDA已授予下一代蒽环类药物annamycin快速通道资格，用于治疗软组织肉瘤（STS）肺转移，该药物的开发公司Moleculin Biotech，Inc.宣布。

相关情况

该资格将允许与FDA就药物的开发计划更频繁地举行会议，以支持适当的审批程序；与FDA就试验设计和生物标志物的使用进行定期书面沟通；在某些情况下，还允许优先审查和加速批准以及滚动审查，滚动审查使得生物制品许可证申请可以完成一部分就提交一部分，而不是等到其完全完成。

Moleculin公司董事长兼首席执行官Walter Klemp说：“我们很高兴FDA能够授予annamycin第二个快速通道资格。我们现在有两个适应症的加速批准潜在途径：STS肺转移和复发或难治性急性髓系白血病。这不仅使我们的NDA（新药申请）有资格获得加速批准和优先审查，而且还是一个重要的提醒，即STS肺转移存在未得到满足的医疗需求。我们现在的重点是在美国启动内部资助的临床试验，可能在年中之前。此外，我们最近宣布在波兰为一名研究人员提供150万美元的补助金，该研究人员在波兰启动了这一适应症的临床试验，该试验本应在今年晚些时候开始。”

相关发现

2020年12月，FDA批准了该公司的请求，对一线治疗后转移到肺部的STS患者进行annamycin的1b/2期临床试验。

有关annamycin活性的数据在体内模型中得到证实，在不同类型的肺癌中发现了持续的高抗肿瘤活性。此外，在动物模型中，观察到了该药物的高摄取量，高达主要一线化疗药物阿霉素的34倍。

Annamycin的临床数据中未发现心脏毒性事件。此外，该药物有可能可以回避通常与传统蒽环类药物相关的耐药机制，因此有可能用于治疗一个医疗需求未得到满足的患者群体。

总结

Klemp说：“自从在动物模型上发现了annamycin对肺转移的有效性后，我们迅速开始在美国进行临床试验，以研究annamycin用于该适应症。”

Klemp指出，对于结直肠癌和三阴性乳腺癌，annamycin也具有显著的活性，在肝脏、脾脏和胰腺中达到了有意义的浓度水平。

Klemp表示：“基于这些良好临床前数据，我们相信annamycin的最终市场机会可能远远大于单纯的STS肺转移。由于所有这些原因，我们很高兴能从动物模型转向临床试验。”

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-investigational-anthracycline-annamycin-for-sts-lung-metastases