FDA批准柔红霉素和阿糖胞苷治疗继发性儿童急性髓性白血病

新疗法审批

FDA已经批准了柔红霉素（Daunorubicin）和阿糖胞苷（Cytarabine）（Vyxeos）的修订标签，将1岁以上新诊断的、治疗相关的急性髓性白血病（AML）或伴有骨髓增生异常变化的AML患儿纳入治疗范围。

两个单臂试验的关于安全性的结果（AAML141和CPX-MA-201）以及在成人中进行的可接受和良好对照研究的疗效证据支持了对该联合疗法治疗该适应症的批准。

试验方案

该方案对儿童和年轻人的安全性和药代动力学在2项临床试验中得到证实。该试验纳入了AML或复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者。1/2期AAML1421试验共纳入了38名年龄在1-21岁的儿童AML首次复发的患者，而1期CPX-MA-1201试验共纳入了27名年龄在1-19岁的复发/难治性恶性血液病患者。两项试验的结果均显示，该方案的毒性特征与年龄无关。

AAML1421试验的其他数据显示，最佳缓解包括20个完全缓解（CR；54%）、5个血小板计数部分恢复的CR（CRp；14%）和5个血液不完全恢复的CR（14%）。此外，25例CR/CRp患者中有21例未发现残余病变（84%）。

此外，在成人患者中进行的CPX351-301试验数据提供了疗效性的证据，支持该项审批决定。

该联合疗法附带一个盒装警告，说明不能用其他含柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品替代。在3期试验中，接受该方案的患者最常见的毒性包括出血事件、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛和疲劳。联合用药的其他影响包括胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不规则、肺炎、血液感染、发冷、睡眠障碍和呕吐。

参考文献：

https://www.onclive.com/view/fda-approves-daunorubicin-cytarabine-for-pediatric-secondary-aml