首个入脑的酶替代疗法于日本获批治疗亨特综合征

JCR公司近日宣布，日本厚生劳动省已批准IZCARGO（pabinafusp α 10 mL，静脉滴注）用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，或亨特综合征）。

IZCARGO是一种重组艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶替代疗法，依赖于JCR开发的专有技术J-Brain Cargo®，能穿透血脑屏障递送治疗药物。这是有史以来首次获批的通过静脉给药且能穿透血脑屏障的酶替代疗法，对溶酶体贮积病患者（如MPS II）具有潜在的生存获益。

MPS-II是一种罕见的X连锁隐性遗传疾病，由于溶酶体酶艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）缺乏导致糖胺聚糖（包括硫酸乙酰肝素）在组织中积聚，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。许多MPSⅡ患者不仅在躯体中表现出并发症，而且在中枢神经系统(CNS)中也表现出并发症，且并发症较严重，对患者的神经认知发育、独立性和生活质量有明显影响。迄今为止，其他可用疗法无法或不足以解决这些并发症。通过将酶递送至身体和大脑，IZCARGO®可治疗MPS II患者的神经系统并发症。

对该药物的批准是基于非临床和临床研究的全部证据。治疗52周后，所有28例患者的脑脊液(CSF，MPS II 中枢神经系统症状有效性的生物标志物)中硫酸乙酰肝素浓度均显著降低，因此符合试验的主要终点。该研究还证实，在试验开始前未接受过标准酶替代疗法的受试者的躯体症状有所改善。此外，28例患者中的21例神经认知能力评估得到维持或者改善。试验中未报告严重治疗相关不良事件，表明IZCARGO®具有良好的安全性和耐受性。

关于IZCARGO（pabinafusp α）

Pabinafusp α（10 mL，静脉滴注）是抗人转铁蛋白受体和艾杜硫酸酯酶（Hunter综合征受试者中缺失或功能障碍的酶）抗体的重组融合蛋白。它结合了JCR专有的血脑屏障穿透技术J-Brain Cargo®，通过转铁蛋白受体介导的转胞作用穿过血脑屏障。这种新的作用机制有望使pabinafusp α对MPS II患者的中枢神经系统症状有效。

参考资料：JCR Pharmaceuticals Announces Approval of IZCARGO® (Pabinafusp Alfa) for Treatment of MPS II (Hunter Syndrome) in Japan