FDA授予Xywav优先审评资格用于治疗特发性嗜睡症

FDA授予了爵士制药公司（Jazz）的Xywav（羟丁酸钙、镁、钾和钠）口服溶液优先审评资格，用于治疗特发性嗜睡症（IH），该药有可能成为首个被批准用于该病成人患者的治疗方案。美国食品和药物管理局（FDA）将《处方药使用者收费法案》（PDUFA）的目标行动日期定为2021年8月12日。

特发性嗜睡症（IH）是指夜间睡眠结构正常而白天睡眠时间过多，并可能伴夜间睡眠持续时间过长的状态。它是一种中枢性嗜睡障碍，又名特发性中枢神经系统过度睡眠作为一种衰弱性神经睡眠障碍，其特征是长期白日过度嗜睡和睡眠惰性，IH常常被误认为是其他更常见的疾病，如嗜睡症。

事实上，由爵士制药公司和嗜睡症基金会进行的一项事先调查显示，57%的医疗机构表示曾误诊为IH，超过90%的医疗机构还表示，医生需要接受更多的关于IH的教育。

爵士制药公司研发执行副总裁Robert Iannone博士说：“利用新兴技术，强化IH知识，以及了解它与其他疾病的区别，对于帮助医护人员和IH患者更好地了解病情至关重要，这样就可以通过睡眠惰性等独特症状识别IH，进而采取有效治疗手段。”

Xywav已被批准用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或白日过度嗜睡，在针对成年IH患者的3期试验出现良好结果后，爵士制药向FDA提交了一份补充新药申请（sNDA）。

最近在2021年美国神经学学会年会上公布的结果表明，Xywav在主要终点和次要终点上达到了具有临床意义的改善，主要终点为Epworth嗜睡量表（ESS），次要终点为患者总体感觉改善情况（PGIc）和特发性嗜睡症严重程度量表（IHSS）。

此外，与服用Xywav相比，服用安慰剂的患者表现更差，ESS（P<0.0001）、PGIc（P<0.0001）和IHSS（P<0.0001）。2020年9月，FDA授予了Xywav治疗IH的快速通道指定，随后在12月，FDA授予了其sNDA滚动申报资格。如果得到FDA的批准，爵士制药公司计划在2021年第四季度将Xywav推向美国IH患者市场。谈到对医护人员和患者进行进一步教育时，Iannone博士指出，他的组织将在传播IH知识方面继续发挥作用，IH与生活质量下降、工作能力受损和机动车事故风险增加有关。

参考文献：https://www.ajmc.com/view/fda-grants-priority-review-for-jazz-pharmaceuticals-xywav-in-idiopathic-hypersomnia