因子VIII水平升高可提高Rurioctocog alfa pegol治疗血友病的疗效

发表在《血液》杂志上的一篇报告显示，当Rurioctocog alfa pegol预防治疗靶向高水平的因子VIII（FVIII）时，该药可以更大程度地减少血友病A患者的出血事件。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。分为：血友病A（血友病甲）、血友病B（血友病乙）、血友病C（血友病丙）。

血友病A（血友病甲），即因子VIII促凝成分（VIII：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。血友病A发病率最高，占血友病的85%。

凝血因子VIII是参与血液凝固过程的各种蛋白质组分。它的生理作用是，在血管出血时被激活，和血小板粘连在一起并且补塞血管上的漏口。之前的研究表明，该疗法可以有效地预防血友病A患者的出血事件，且安全性良好。这次的前瞻性、随机、开放标签PROPEL试验比较了该药在两种FVIII水平的人群中的安全性和有效性。德国柏林的Robert Klamroth博士及其同事表示，在靶向1%-3%和8%-12% FVIII的人群时，该药是有效的，后者的出血事件更少，两组均有较好的安全性。

PROPEL试验（NCT02585960）包含155名血友病A患者，年龄在12-65岁之间，患有严重疾病，在纳入试验之前的12个月内，年出血率至少为2。所有患者均接受过FVIII治疗。患者被随机分为两组，接受12个月的rurioctocog alfa pegol预防治疗，靶向FVIII 1%-3%（对照组）或8%-12%。

主要终点是在第二个6个月期间没有出血事件。共有95名患者完成了该治疗方案。

在1%-3%组和8%-12%组中，完成治疗方案且无出血事件的患者比例分别为40%和67%（P=0.015）。115例患者中有7例（6%）发生严重不良事件，其中8%-12%组发生1例治疗相关事件。未发生死亡、严重血栓性事件或不良事件相关的停药。与靶向1%-3% FVIII相比，靶向8%-12% FVIII具有较高的无出血事件比例。这些结果支持这样一个假设，即FVIII升高可以使患者受益，而不改变安全性。应该考虑对这些患者进行个性化治疗。

参考文献：https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/240888/bleeding-disorders/elevated-factor-viii-troughs-can-lead-higher?channel=39313