后线治疗会增加慢性粒细胞白血病患者的人文和经济负担

虚拟ISPOR 2021上发布的一项研究显示，对于慢性粒细胞白血病（CML）患者，随着他们进入后线治疗，经济和健康相关的生活质量负担（HRQOL）会增加。慢性粒细胞白血病是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，它的特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血；并且能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。

对于肿瘤病人来说，会根据病人病期、状态、承受能力，进行一线二线三线治疗。一线治疗一般是比较常规、疗效好、耐受性好的治疗方案。一线治疗失败后，就会采用二线治疗，以此类推。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是慢性期CML（CP-CML）的标准治疗方法。随着后续治疗线的增加，治疗失败率也会增加，二线治疗为50%，三线治疗可达80%。

在一线治疗失败后，患者可能会接受：更大剂量的相同TKI、不同TKI、干扰素治疗或化疗、干细胞移植。研究人员进行了文献回顾，以了解接受不同类型TKI的CML患者的人文和经济负担。他们指出：“重度预处理的CP-CML患者急需新的疗法。”

他们搜索了2001年至2020年7月发表的文献，查找其中成人CML患者的人文和经济数据。共找到了1601份记录，但最终只有33份被纳入分析。11篇为期刊论文，22篇为会议摘要。大多数研究评估了人文负担：23项报告了HRQOL，5项报告了症状负担。在大多数研究中，身体功能和情绪功能是受影响最大的生活质量领域。

一项研究发现，在接受一线或二线TKI治疗的患者中，58%有轻度的生活质量损害，11%有中度损害，31%有重度损害。最常见的症状是疲劳、肌肉骨骼疼痛和睡眠障碍。其中一项研究报告了19种与CML相关的症状。10项研究报告了成本数据，5项研究报告了资源使用情况。后线治疗失败相关的费用负担有所增加，主要原因是住院服务、急诊（ED）、门诊护理和实验室检查。

当患者从一线治疗转为二线治疗时，其每月的总费用显著增加。一项研究显示，在2012年，对于一线治疗失败的患者，其平均费用为78677美元；二线治疗失败的患者增加到99624美元；三线治疗失败的患者增加到181029美元。与保持一线TKI治疗的患者相比，改为后线治疗的患者到急诊、医院和门诊就诊的次数增加。与一线治疗失败的患者相比，二线治疗失败的患者的总体资源利用率更高。

参考文献：https://www.ajmc.com/view/later-lines-of-therapy-increase-humanistic-and-economic-burden-in-cml