




他替瑞林(Taltirelin),促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病(SCD)药物进入临床,用于改善共济失调步态,商品名为Ceredist,目前仅在日本作为处方药,5mg一片,一日2片。作为一种对症治疗药物,他替瑞林(Taltirelin)不是针对病因的治疗,不是针对异常蛋白的药物,而是针对症状的治疗方法,对于神经退行性疾病患者(包括遗传性共济失调)如果有效,需要长期服用,停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样,每个患者的疾病不同,临床表现不同,病程不同,一种药物不可能改善所有患者的症状,病友需要理性面对他替瑞林(Taltirelin)。
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参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm