由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病叫做β-地中海贫血,在治疗方面出现了困局,而利布洛泽的出现,打破了这一困局。利布洛泽是全球第一个的重组融合蛋白类药物,用于调节晚期红细胞成熟。利布洛泽是百时美施贵宝制药子公司新基医药研发的,最早于2019年在美国上市。利布洛泽的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险。今天咱们来详细了解一下血液病新药利布洛泽在国内获批上市。
2021年2月,利布洛泽在国内的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理并被授予优先审评资格,这款药物也叫注射用罗特西普,主要用来定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。
利布洛泽的试验显示,经药物治疗后有21.4%的患者输血负担与基线相比降低超过33%,这个效果比安慰剂组提高了4.5%,患者铁过载显著降低,极大的提高了患者的生活质量。
由于该药目前上市申请还在审核中,患者在国内医院药房还买不到这款药物,有需要的患者可以通过医伴旅这样的专业的海外医疗服务机构来获取药物,性价比高,而且是药厂直邮,保证了药物是正品,不过受汇率浮动,药物价格也是变动的,患者购前可以咨询医伴旅客服药物的具体价格。
已经在欧盟、美国和加拿大上市的利布洛泽是全球首个且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂,也已经成为了符合条件患者的重要选择。临床试验中利布洛泽最常见的不良反应是骨痛、头痛、关节痛。
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