罗特西普（Luspatercept）

罗特西普是一种人工合成的可溶性融合蛋白，通过结合TGF-β超家族配体，抑制Smad2/3信号传导，恢复晚期红细胞成熟。能够显著提高患者的血红蛋白水平，减少输血需求，更好地控制病情，提高生活质量。

药品称呼

通用名：罗特西普

商品名：Reblozyl

全部名称：罗特西普，利布洛泽，Luspatercept，Reblozyl

禁忌

尚不明确

贮藏

在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏。

小瓶存放在原始纸箱中，以避光。

不要冻结。

作用机制

Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少Smad2/3信号传导。Luspatercept通过在小鼠体内分化晚期红系前体（成胚细胞）来促进红系成熟。在β地中海贫血和MDS模型中，luspatercept降低了Smad 2/3信号转导异常升高，并改善了与无效红细胞生成相关的小鼠血液学参数。

安全与疗效

Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/82f4d266-3f52-41eb-86ba-0abf3cf468e8/spl-doc?hl=Luspatercept