百悦泽第2种适应症获批：用于治疗华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症（Waldenströms macroglobulinemia）是一种B淋巴细胞恶性增生性疾病，其病程进展比较缓慢，早期没有临床表现。治疗主要以化疗和烷化剂为主。

该批准是基于3期ASPEN试验(NCT03053440)的结果，该试验比较了泽布替尼和ibrutinib (Imbruvica， 伊布替尼)在华氏巨球蛋白血症患者中的疗效。该试验结果表明，虽然没有统计学意义，但泽布替尼诱导了更高的VGPR (非常好的部分缓解) 率，为28%，而伊布替尼组为19%。根据华氏巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM)标准，两组的VGPR率分别为16%和7%。

这项多中心、开放标签试验将201例患有MYD88突变型疾病的患者随机分配到队列1。该试验的主要疗效终点是总体意向治疗人群的VGPR。

缓解率的主要疗效结果被定义为患者达到部分缓解或更好（独立评审委员会标准）。基于IWMM-6标准，泽布替尼组的缓解率为78%，伊布替尼组的缓解率也为78%。另外，泽布替尼组无事件缓解持续时间为12个月的发生率为94%，而伊布替尼组为88%。

常见的不良反应包括：中性粒细胞计数减少、上呼吸道感染、血小板计数减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白减少、淤伤、腹泻、肺炎和咳嗽。

Dana-Farber 癌症研究所的Steven Treon博士表示：“ASPEN试验的结果表明，泽布替尼是一种治疗华氏巨球蛋白血症的高活性BTK抑制剂，与第一代BTK抑制剂相比，泽布替尼具有更好的耐受性。泽布替尼的获批为华氏巨球蛋白血症的靶向治疗提供了一个重要的新选择。”

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-zanubrutinib-for-the-treatment-waldenstr-ms-macroglobulinemia