FDA授予Gavocabtagene autoleuel孤儿药称号，用于治疗胆管癌
郭药师
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2025-01-20 22:08:10
间皮素是一种细胞表面糖蛋白，在多种实体恶性肿瘤中高度表达，包括恶性胸膜/腹膜间皮瘤、卵巢癌、胆管癌、乳腺癌和胰腺癌。另外，在某些肿瘤中，间皮素过度表达与较差的预后有关；它通过促进癌细胞增殖、侵袭和转移，在恶性转化和肿瘤侵袭中发挥积极作用。在美国，每年有8万例患者因间皮素而罹患非小细胞肺癌(NSCLCs)、卵巢癌、间皮瘤和胆管癌。
（来源：网络）
TCR2 Therapeutics公司表示，FDA已授予gavocabtagene autoleuel (gavo-cel;TC-210)孤儿药称号，作为胆管癌患者的潜在治疗方法。
Gavo-cel是一种新型自体细胞疗法，定义为T细胞受体(TCR)融合构建T细胞(TRuC-T 细胞)，目前正在一项1/2期临床试验(NCT03907852)中，用于难治性间皮素表达实体瘤患者的治疗。研究结果将在2021年ESMO大会上公布，其中将包括恶性间皮瘤、卵巢癌和胆管癌患者的数据。
临床前数据显示，与CAR - T细胞疗法相比，TRuC-T细胞表现出令人鼓舞的活性，同时分泌较低水平的细胞因子释放。
在正在进行的1/2期试验中，研究人员试图确定gavo-cel(1期部分)的推荐2期剂量(RP2D)以及约70例晚期间皮素表达、不可切除、转移性或复发性癌症患者的总缓解率(ORR;2期)。作为淋巴清除方案的一部分，在第-7至-4天，每天服用30 mg/m2的氟达拉滨，在第-6至-4天，每天服用600 mg/m2的环磷酰胺，随后接受gavo-cel治疗。
2020年12月，TCR2 Therapeutics公司公布了1期试验的中期结果。截至2020年11月24日，根据前8例患者的试验数据，结果显示，有3例患者获得了部分缓解（根据RECIST v1.1标准）。该试验中的第1例卵巢癌患者在6个月时获得了确定的部分缓解。
其他数据显示，第1例接受更高剂量gavo-cel（1×108/m2)的患者（没有进行淋巴细胞清除术），病情稳定2个月，且没有出现明显的毒性反应。在所有患者中，也有关于TRuC-T细胞扩增和细胞因子诱导的报告。
TC-110是另一种TRuC-T细胞产品，目前正在对CD19阳性急性淋巴细胞白血病和侵袭性或惰性非霍奇金淋巴瘤的成年患者进行1/2期临床试验。
参考资料：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-status-to-gavocabtagene-autoleucel-for-cholangiocarcinoma
参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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