百济神州百悦泽获得CHMP的积极意见：用于治疗华氏巨球蛋白血症

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见的淋巴瘤，约占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，诊断后进展缓慢。这种疾病多见于老年患者，发病位置主要位于骨髓，也可能累及淋巴结和脾脏。

2021年9月17日，百济神州公司宣布，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)采纳了积极意见，建议批准BRUKINSA (zanubrutinib，泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，这些患者既往接受过至少一种治疗或不适合接受化学免疫疗法作为一线治疗方案。

CHMP的积极意见是基于随机、3期ASPEN临床试验的结果，该试验比较了泽布替尼和ibrutinib（伊布替尼）治疗复发或难治性(R/R)或初治(TN) WM患者（不适合化学免疫疗法）的疗效。根据第6届国际研讨会(Treon 2015)修订后的华氏巨球蛋白血症（IWWM-6）缓解标准，在总体意向治疗(ITT)人群中，泽布替尼组的综合完全缓解(CR) +VGPR率为28.4%，而伊布替尼组为19.2%。虽然这种差异没有统计学意义，但泽布替尼的VGPR率确实高于伊布替尼，而且具有提高缓解质量的趋势。

德国乌尔姆大学医院医学主任、ASPEN 研究的试验调查员Christian Buske教授表示：“ASPEN试验表明，与标准治疗相比，泽布替尼提供了深度和持久的缓解，并且在安全性和耐受性方面具有显著改善。”

目前，泽布替尼已经获批的适应症：

用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者，这些患者既往接受过至少一种治疗。

用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者，这些患者既往接受过至少一种治疗。

用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者。

用于治疗边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者，这些患者既往接受过至少一种基于抗CD20的治疗方案。

截至目前，已在美国、中国、欧盟和其他20多个国家或地区提交了30多份关于泽布替尼多种适应症上市的许可申请。

参考资料：

https://ir.beigene.com/news-details/?id=ff4dd9be-8030-4939-8750-b6e841c72567