Alofisel®（darvadstrocel）在日本获批用于治疗克罗恩病患者的复杂肛周瘘管

2021年9月27日，武田药品有限公司宣布已获得日本厚生劳动省的批准，生产和销售Alofisel（darvadstrocel）用于治疗非活动性或轻度活动性管型克罗恩病（CD）患者的复杂肛周瘘管。

克罗恩病是一种消化系统的慢性炎症性疾病，在日本估计有70,700人受到该疾病的影响。 患有克罗恩病的人可能会出现复杂的肛周瘘管，这可能会导致强烈的疼痛、出血、肿胀和感染。 尽管医疗和手术取得了进展，但对于临床医生来说，克罗恩病患者的复杂肛周瘘仍然是一种具有挑战性的疾病。 在欧洲克罗恩病和溃疡性结肠炎协会联合会（EFCCA）委托武田公司进行的一项调查中，患有肛周瘘的克罗恩病患者生活质量在许多方面受到了负面影响，包括运动能力、工作、就业、恋爱和性生活。 患者还报告说，与没有肛周瘘管的克罗恩病患者相比，他们感觉自己更加不卫生、不舒服，并且对此感到内疚。

Darvadstrocel-3002研究是一项3期、多中心、开放标签、非对照研究，旨在研究Alofisel治疗22名患有非活动/轻度活动性肠内CD日本成年患者复杂肛周瘘的疗效和安全性。

ADMIRE-CD是一项随机、双盲、对照的3期试验，调查了Alofisel治疗212名非活动性/轻度活动性肠内CD成年患者的复杂肛周瘘管的疗效和安全性。 在24周的随访中，与对照组相比，Alofisel组明显有更多的患者达到了合并缓解的主要终点，并且在52周内保持不变。Alofisel治疗在52周内耐受性良好，安全性与对照组相似。

Alofisel是首个在日本获批的扩大的人类异体脂肪源间充质干细胞疗法。通过在炎症部位表现出免疫调节和局部抗炎作用，它为非活动性或轻度活动性肠内克罗恩病患者的复杂肛周瘘管提供了一种新的治疗选择。

参考资料：

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/takeda-receives-approval-to-manufacture-and-market-alofisel-darvadstrocel-in-japan-for-treatment-of-complex-perianal-fistulas-in-patients-with-non-active-or-mildly-active-luminal-crohns-disease/