FDA批准Maralixibat治疗Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常引起，可导致进行性肝病。这些畸形的胆管会导致胆汁淤积（胆汁酸在肝脏中的积累），这可能导致炎症和肝脏损伤。ALGS患者的胆汁淤积可导致瘙痒，这是这些患者最常见的肝移植标志之一。在美国，ALGS影响着2000到2500名儿童。

FDA批准maralixibat（Livmarli, Mirum Pharmaceuticals）口服液用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁性瘙痒症。maralixibat是一种最低吸收的回肠胆汁酸转运抑制剂，是FDA批准的第一种也是唯一一种治疗ALGS的药物。

患有Alagille综合征的儿童通常患有胆汁淤积性瘙痒，这是一种严重的、持续的、使人衰弱的症状。加拿大安大略省多伦多儿童医院的儿科肝病专家Binita M. Kamath说道：“他们的睡眠被打乱了，而且由于不停地抓挠，会导致皮肤出血，留下疤痕。迄今为止，还没有批准针对Alagille综合征的胆汁淤积性瘙痒症的治疗方法，许多儿童最终需要通过手术治疗难治性瘙痒症，Livmarli的批准标志着Alagille综合征的治疗模式发生了有意义的转变，为许多家庭带来了希望。”

目前的批准是基于ICONIC研究的结果，以及5年的支持性研究数据。共有86名ALGS患者被纳入分析。研究人员称，ICONIC的数据显示，瘙痒症状在4年内显著减少。

Alagille综合征联盟主席Roberta Smith表示：“我们很高兴能够在很多方面参与并密切关注Livmarli的临床进展。Livmarli获得FDA的批准是一个非常有意义的里程碑，到目前为止，患者只有有限的治疗选择来解决严重的瘙痒。我们很高兴看到Livmarli在美国上市。”

参考资料：

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/japans-mhlw-approves-pfizers-cibinqor-abrocitinib-adults