FDA授予罗氏抗淀粉样蛋白抗体gantenerumab治疗阿尔茨海默病的突破性疗法指定

阿尔茨海默病（AD）是一种渐进性的、致命的大脑疾病，其特点是记忆、语言和其他思维能力的下降，以及情绪和行为的变化。人们认为，在阿尔茨海默病的临床症状变得明显之前的几十年，大脑中的生物变化就已经开始了。阿尔茨海默氏症是最常见的痴呆症，目前全世界有5500多万人患病，预计到2030年将达到7800万人。这是一项日益严峻的公共卫生挑战，预计在未来十年，它将使全球经济累计损失20万亿美元，到2030年每年将损失2.8万亿美元。全球每年约有1000万人被诊断为AD。鉴于AD的医疗和社会复杂性，可能需要多种工具和治疗方案来满足该疾病患者的多种不同需求。

2021年10月8日，罗氏（Roche）宣布，皮下注射的抗淀粉样蛋白β抗体gantenerumab已被美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性疗法指定，用于治疗阿尔茨海默病（AD）患者。这一指定是基于正在进行的SCarlet RoAD和Marguerite RoAD开放标签扩展试验以及其他研究的数据，这些数据显示gantenerumab显著减少了AD的病理标志——脑淀粉样斑块。从这些研究中获得的经验已被纳入正在进行的两项平行、全球、安慰剂对照和随机的III期试验--GRADUATE 1和2的优化设计。这些关键性试验正在对超过2000名参与者进行为期两年多的gantenerumab评估，预计将于2022年下半年完成。

罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士说：“十多年来，我们一直致力于推进阿尔茨海默病的科学研究，以及我们的研究性药物gantenerumab，我们期待着提供全面而有力的数据，以促进我们对这种毁灭性疾病的理解。这一突破性疗法称号增强了我们对gantenerumab的信心，这将是第一种用于治疗阿尔茨海默病的皮下药物，并有可能在家中就可以给药。”

突破性疗法指定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查，初步证据表明，这些药物可能比已获得FDA完全批准的现有疗法有实质性改善。gantenerumab的这一指定标志着罗氏药品组合的第39个突破性疗法指定。

罗氏和基因泰克正在继续探索多种可能解决AD关键途径的方法和分子，包括β淀粉样蛋白和tau蛋白，以及旨在更有效地诊断AD并支持临床医生监测疾病进展的创新工具。

参考资料：

https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-10-08.htm