FDA授予双特异性抗体LAVA-051用于治疗CLL的孤儿药称号

LAVA Therapeutics N.V.宣布，FDA已授予LAVA-051孤儿药称号，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，该药物是一种CD1d靶向的Gammabody。

这种双特异性抗体旨在通过优先激活γ-δT细胞和1型自然杀伤性T（NKT）细胞，使免疫系统来攻击表达CD1d的癌细胞。 LAVA-051能以靶向依赖的方式激活Vγ9Vδ2 T细胞和不变NKT细胞。

LAVA Therapeutics N.V.总裁兼首席执行官Stephen Hurly表示：“我们很高兴LAVA-051获得了FDA的孤儿药指定，LAVA-051是我们现成的Gammabody平台中最先进的候选产品，旨在充分释放这一特殊效应细胞群的抗癌潜力。这一指定将有助于加强我们与FDA在LAVA-051开发方面的沟通。”

1/2期试验（NCT04887259）目前正在探索单药LAVA-051在CD1d阳性CLL、多发性骨髓瘤和急性骨髓性白血病（AML）患者中的安全性和有效性。

在试验的第一部分，即剂量递增部分，将通过静脉输注给予双特异性抗体，并逐步递增，直到达到估计的治疗剂量水平。在研究的剂量扩展部分，参与者将按照第一部分中确立的多发性骨髓瘤和/或CLL和/或AML的疾病特异性队列中的推荐2期剂量给予LAVA-051。

试验第一部分的主要终点是治疗前28天内的剂量限制性毒性的频率和不良反应（AEs）的频率。对于第二部分，研究人员将重点关注AEs的频率和严重程度，以及出现抗肿瘤反应的患者数量。

第一部分的次要结果衡量标准是对治疗有反应的患者数量。在这两部分研究中，研究人员还将检查LAVA-051的药代动力学、与Vγ9Vδ2 T细胞和CD1d阳性细胞结合的药物形式的生物标记物，以及对LAVA-051产生抗药物抗体的患者的发病率。

剂量递增阶段的研究结果预计将在2022年上半年公布。2a期扩展队列的一线临床数据预计将在2022年下半年公布。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bispecific-antibody-lava-051-for-cll