FDA批准扩大Biktarvy®治疗儿童HIV-1的适应范围

2021年10月18日，吉利德科学公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Biktarvy®（bictegravir 30 mg/emtricitabine 120 mg/tenofovir alafenamide 15 mg片剂）的一种新的低剂量片剂形式，用于治疗体重14公斤至25公斤、病毒学抑制或刚接受抗逆转录病毒治疗的儿童患者。该新药补充申请（sNDA）的批准扩大了Biktarvy的适应症，批准该药物用于治疗年龄较小的HIV-1感染儿童，有助于缩小成人和儿童可用的HIV治疗方案之间的差距。

虽然感染艾滋病毒的孕妇可以使用有效治疗方案降低围产期艾滋病毒感染传播的可能性，但小儿艾滋病毒仍然是一个全球性的健康问题。2020年，全世界每天约有850名儿童感染艾滋病毒，约有330名儿童死于艾滋病相关的疾病，死亡的主要原因是没有足够的机会获得艾滋病毒护理和治疗服务。为体重至少14公斤的儿童提供单片抗逆转录病毒治疗方案是一个重要的里程碑，有可能挽救许多生命。

南佛罗里达大学莫萨尼医学院儿科教授兼儿科传染病科主任Carina Rodriguez博士表示：“感染艾滋病毒的儿童将从很小的年龄就开始接受治疗，作为一名临床医生，在为我的儿科患者开出正确的艾滋病毒治疗方案时，我权衡了许多因素。找到一个有效的治疗方案是最重要的，但耐受性和安全性是确保治疗成功的关键。随着批准范围的扩大，临床医生可以将Biktarvy作为治疗选择，以确保这些儿童通过有意义的治疗方案维持病毒学抑制。”

该批准基于一项2/3期开放标签的单臂研究（NCT02881320）的数据，研究发现Biktarvy低剂量片剂对病毒学抑制的HIV-1感染儿童有效，且24周内普遍耐受良好。试验招募了22名体重在14至25公斤的儿童接受48周的治疗，之后可以通过延长阶段继续接受研究药物治疗。在改用Biktarvy后，91%的参与者在第24周仍保持病毒学抑制，与基线相比，CD4 %的平均变化为0.2%。在儿科研究中，与成人相比，没有发现新的不良反应或实验室异常情况。

参考资料：

https://investors.gilead.com/news-releases/news-release-details/us-food-and-drug-administration-approves-expanded-indication-0