肺动脉高压治疗新药，YUTREPIA™吸入粉剂获得FDA暂定批准

肺动脉高压是一种罕见的心肺血管疾病，一直以来，肺动脉高压被称作心血管里的癌症。肺动脉高压的常见症状包括呼吸困难、胸痛和晕厥、咯血。尽管肺动脉高压的发病率相对较低，但其5年生存率仅为 20.8%。

2021年11月8日，Liquidia公司宣布，YUTREPIA™(treprostinil，原名LIQ861)吸入粉剂获得美国食品和药物管理局(FDA)的暂定批准。YUTREPIA用于治疗肺动脉高压(PAH)，以提高患有纽约心脏协会(NYHA)功能性II-III级症状的成人患者的运动能力。该暂定批准表明，YUTREPIA已达到美国批准所需的所有质量、安全以及有效性的监管标准。

Liquidia公司的首席医疗官Tushar Shah博士说:“我们想借此机会感谢参与YUTREPIA临床开发的患者和研究人员。YUTREPIA的暂定批准为美国PAH患者提供了一个重要选择。我们相信，YUTREPIA可以通过使用一种经验证的、方便的、手掌大小的设备来扩大吸入treprostinil的剂量范围，从而改善当前雾化疗法的局限性。”

吸入式treprostiil的潜在市场巨大，而且有望继续增长。2020年，United Therapeutics公司表示，其用于PAH的treprostinil雾化剂的销售额超过4.8亿美元。YUTREPIA的特点包括易于使用、方便、直接肺部输送和更高的剂量范围，这不仅使YUTREPIA成为优于雾化治疗的选择，而且也可以作为口服治疗的替代方案，并有望成为推迟PAH肠外治疗的治疗选择。吸入式treprostinil在将来也可能会扩大其适应症范围。

Liquidia首席执行官Damian deGoa补充道:“这对Liquidia公司来说是一个重要的里程碑，真的为我们的团队感到骄傲。该暂定批准不仅确立了YUTREPIA对PAH患者的安全性和有效性，而且在此过程中，还验证了我们专有的PRINT®技术，以设计统一成分、大小和形状的离散药物颗粒。当然，还有更多的工作要做。我们现在将专注于商业化前的发布活动，以及YUTREPIA在PAH和潜在新适应症方面不断增长的市场机会。”

由于《药品价格竞争和专利期限恢复法案》的监管暂停，YUTREPIA目前还不能在美国上市。2020年6月，United Therapeutics公司对Liquidia公司提起诉讼，指控其侵犯了与Tyvaso®相关的三项专利。因此，在2022年10月27日监管中止期满或正在进行的诉讼提前解决或和解之前，FDA不能最终批准YUTREPIA。

参考资料：

https://www.liquidia.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-tentative-approval-liquidias-yutrepiatm-treprostinil