FDA批准LIVTENCITYTM，成为患有移植后巨细胞病毒的12岁及以上患者的首个治疗药物

2021年11月23日，武田制药有限公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准LIVTENCITY™(maribavir)，用于治疗移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠难治，有或无基因型耐药性）的成人和儿童患者(12岁及以上且体重至少35kg)。总体而言，在第8周(治疗期结束)，LIVTENCITY可使患有难治性或耐药性（R/R）CMV感染/疾病的成人移植患者实现确认的CMV DNA水平

LIVTENCITY是一种新型分子实体，在pUL97位点上靶向CMV，从而抑制病毒DNA复制、衣壳化和核释放。CMV虽然是一种罕见的疾病，但却是移植受者最常见的感染之一。据估计，在实体器官移植(SOT)受者中的发病率约为16%-56%，在造血干细胞(HSCT)移植患者中的发病率约为30%-70%。CMV可在移植后获得或重新激活，导致严重的后果（包括移植器官丧失和移植失败，或死亡）。在免疫功能低下的患者中，CMV会引起临床上具有挑战性的并发症，这些并发症可能是致命的。

（来源：网络）

在获得批准之前，LIVTENCITY (maribavir)已被FDA授予孤儿药称号，用于治疗临床显著的CMV病毒血症和疾病的高危患者，以及用于治疗对先前治疗有耐药性或难治性的移植患者的CMV感染和疾病的突破性疗法称号。武田公司还在一项正在进行的3期临床试验中，研究maribavir作为造血干细胞移植受者CMV的一线治疗药物。

TAK-620-303 (SOLSTICE)试验是一项全球、多中心、随机、开放标签、活性对照优势试验，评估了maribavir或研究人员指定疗法(IAT，常规抗病毒治疗）治疗352例巨细胞病毒感染的HSCT和SOT成人受者的有效性和安全性。这些患者对单药或联合常规抗病毒疗法（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）具有难治性，有或无耐药性。参与者按2:1的比例随机分成两组，一组接受maribavir (N=235) (400 mg，每日2次)，另一组接受IAT (N=117)(由研究者给药)，均持续8周。

Maribavir组任何级别最常见的不良事件（>10%）为味觉障碍，恶心，腹泻，呕吐和疲劳。与Maribavir组相比，IAT组中因不良事件而中断研究用药的患者比例更高。

参考资料： https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/takeda-livtencity-maribavir-approved-by-us-fda/