Tarpeyo获得FDA加速批准，用于减少原发性IgA肾病患者的蛋白尿

原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)是一种罕见、进行性、慢性自身免疫性疾病，布地奈德(budesonide)具有强大的糖皮质激素活性和微弱的矿物类皮质激素活性，可进行大量的首过代谢。它被设计为4mg的缓释胶囊，并以肠溶衣包覆，以便在递送至回肠之前保持完整。

该批准是基于一项多中心、随机、双盲3期研究(NCT03643965)的数据，该研究评估了Tarpeyo治疗299例IgAN成人患者（经活检证实）的疗效和安全性，他们的估计肾小球滤过率(eGFR)至少为35mL/min/1.73m2，且具有蛋白尿(定义为1g/天或更高，或UPCR 0.8g/g或更高)。他们正在接受稳定剂量的最大耐受肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂的治疗。所有患者按照1:1的比例被随机分为两组，一组接受Tarpeyo 16mg，每天一次；另一组接受安慰剂，为期9个月。然后将剂量减少为Tarpeyo 8mg（每天一次）或安慰剂，为期2周。

该研究结果显示，Tarpeyo组9个月时的UPCR降低了34%，而安慰剂组降低了5%。各个亚组之间的治疗效果一致，包括关键的人口统计学和基线疾病特征。最常见的不良反应包括：高血压、外周水肿、肌肉痉挛、痤疮、皮炎、体重增加、呼吸困难、面部水肿、消化不良、疲劳和多毛症。

Tarpeyo缓释胶囊含有4mg的budesonide。该产品预计将于2022年第一季度上市。对该适应症的持续批准可能取决于验证性临床试验中对临床效益的验证和描述。目前尚未确定Tarpeyo是否能减缓IgAN患者的肾功能下降。

布地奈德目前适用于支气管哮喘等慢性可逆性气道阻塞性疾病。

参考资料：

https://www.empr.com/home/news/tarpeyo-approved-to-reduce-proteinuria-in-primary-iga-nephropathy/