大脑肾上腺白质营养不良症的基因疗法获得优先审查资格

美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了elivaldogene autotemcel（eli-cel）的生物制剂许可申请，并给予该药物优先审查资格，用于治疗18岁以下且没有兄弟姐妹匹配供体的大脑肾上腺白质营养不良症的患者。

大脑肾上腺白质营养不良症（CALD）是一种罕见的X连锁代谢性疾病，由ABCD1基因突变引起，影响肾上腺白质营养不良蛋白（ALDP）的产生。Eli-cel是一种研究性的一次性基因疗法，旨在将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，从而产生ALDP。

这一申请得到了2/3期Starbeam研究（NCT01896102）的数据支持，该研究评估了eli-cel在32名活动性CALD患者身上的疗效和安全性。研究结果显示，90.6%（n=29/32）的患者在24个月内实现了无主要功能障碍（MDR）的生存。

该申请还包括23名正在接受ALD-104期研究（ NCT03852498）评估的患者的数据，该研究现已完成入组。完成Starbeam的患者和完成ALD-104的患者有资格参加长期随访研究（NCT02698579）。

参考资料：

https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/gene-therapy-gets-priority-review-for-cerebral-adrenoleukodystrophy/