安科生物人生长激素注射液补充申请获批

12月30日，安科生物公司宣布人生长激素注射液用于特纳综合征所致女孩的生长障碍、特发性身材矮小适应症的补充申请已经获得国家药品监督管理局的批准，这是安科生物人生长激素注射液获批的第8个适应症。

来源：pexels

获批适应症汇总

用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢；用于因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小；用于因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍；用于重度烧伤治疗；用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小；用于接受营养支持的成人短肠综合征；用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍；用于特发性身材矮小。

注射用重组人生长激素

注射用重组人生长激素的主要成份为重组人生长激素（rHGH），由191个氨基酸组成，分子量22KD，等同于天然人生长激素。

rhGH在上世纪 80 年代研发成功，于 1985 年上市并获准用于治疗生长激素缺乏症，疗效较为肯定，现已广泛应用于临床；近年来 rhGH 开始尝试用于治疗非生长激素（GH）缺乏的矮小症患者，这其中又以特发性身材矮小症（ISS）居多，在矮小儿童中占 3.3%。美国FDA 自 2003 年批准 rhGH 用于治疗特发性身材矮小症，推荐剂量为 0.15 U/（kg·d）。

特纳综合征

特纳综合征（TS）又叫先天性卵巢发育不良综合征，由于全部或者部分体细胞中的一条X染色体完全或者部分缺失所致，是人类唯一能生存的单体综合征，也是相对比较常见的人类染色体畸变类型之一。TS的表型是女性，活产女婴的发病率约为1/2000~1/2500，由于99%的病例发生流产，所以X单体的胚胎不易存活。

矮小是TS患者最常见的临床表现。患儿出生时身长体重多低于正常同龄儿平均值1个标准差以下，平均身高<47cm，儿童期的生长落后更为明显。

TS还会影响第二性征的发育，最终导致不孕。同时卵巢功能不良引起雌激素缺乏，可以通过影响糖代谢平衡引起多种机制的改变，如内皮功能紊乱、胰岛素分泌减少、血脂异常、向心性肥胖及早发的动脉粥样硬化。

TS患者同时面临自身免疫性疾病的风险，包括甲状腺炎、乳糜泻、炎症性肠病、1型糖尿病、Grave’s甲亢、溃疡性结肠炎、克罗恩病、风湿性关节炎、银屑病、脱发及白癜风等。TS患者通常伴有先天性心脏缺陷与肾脏畸形。

特发性身材矮小

特发性身材矮小（ISS）指暂无可认知原因所引起的身材矮小，即指在相似的环境下，身高低于正常同年龄、同性别、同种族的人群身高均值的2个标准差或第3百分位数以下,且排除了一系列矮小的原因，如生长激素缺乏（GHD）、甲状腺功能低下、骨骼发育障碍、Turner综合征、中枢神经系统疾病、慢性器质性疾病等，即诊断为ISS。也就是说，ISS是用目前的检测方法和手段尚不能确定原因的矮小，又称之为正常矮小或非生长激素缺乏性矮小（NG-HDSS）。

目前，已上市生长激素产品剂型主要分为短效和长效两种，短效又可分为粉针剂、水针剂。

粉剂由于传统技术手段的限制，药效有一定限制。水剂保留了生长激素的天然结构，空间结构一致，活性更高，临床应用更安全。据国内外的注册临床研究显示，水剂抗体是零检出，无长期安全性风险。

参考资料

https://med.sina.com/article_detail_100_2_110740.html

https://www.163.com/dy/article/GAEFUFFC052184FQ.html#