FDA授予Pidnarulex快速通道认证，用于BRCA1/2, PALB2+卵巢癌和乳腺癌

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医学编辑胡其雁

2022-02-17 16:22

已帮助: 164人

导语：FDA授予pidnarulex (CX-5461)快速通道认证，用于BRCA1/2, PALB2+的卵巢癌和乳腺癌。在这类患者中，pidnarulex产生了显著且持久的临床益处。

Senhwa Biosciences公司宣布，FDA已授予pidnarulex (CX-5461)快速通道认证，用于治疗BRCA1/2、PALB2或其他同源重组缺陷(HRD)突变的卵巢癌和乳腺癌。

（来源：58pic.com）

在同源重组缺陷(HRD)突变型癌症中，细胞自我修复能力不足导致肿瘤携带大量的 DNA 突变，通过针对HRD肿瘤中的DNA修复缺陷，Pidnarulex代表了一种合成致死方法。Pidnarulex为First-in-Class的DNA损伤反应（DDR）新颖机制的小分子标靶药物，治疗具特定基因缺损的肿瘤细胞，可通过合成致死（Synthetic lethality）作用加速肿瘤细胞凋亡。

在之前的1期研究中，pidnarulex对BRCA1/2和PALB2突变的疾病患者，以及对其他铂类药物耐药的患者产生了显著且持久的临床益处。目前，正在进行一项1b期试验(NCT04890613)，以确定实体瘤(如乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌和前列腺癌)患者的可接受剂量。这些实体瘤患者有BRCA2和PALB2等特异性突变，卵巢癌患者有BRCA1和其他HR基因突变。

估计有52例患者参与了这项非随机研究。经组织学证实的携带BRCA2或PALB2突变的实体瘤患者将被纳入主要队列，卵巢癌和致病性BRCA1和/或其他HRD突变患者被纳入探索性队列。

主要队列的16例患者和探索性队列的10例患者将在每个周期的第1天和第8天静脉输注pidnarulex，剂量为250 mg/m2，持续60分钟。在对pidnarulex的数据和安全性进行审查后，研究人员将在两个队列中分别增加16例和10例患者。这些患者将在每个周期的第1天和第8天静脉输注325 mg/m2的pidnarulex，持续60分钟。

本研究的主要终点是确定pidnarulex的推荐2期剂量。从第一例患者入组到所有患者入组，每4周进行一次安全性评估并在24个月内对毒性进行评估。次要终点包括不良反应、客观缓解率和患者报告的结果。

主要队列的入选标准包括：确诊的胰腺、前列腺、乳腺或卵巢恶性肿瘤；具有种系突变的书面证据；以及通过RECIST 1.1标准可测量的疾病。探索性队列的入选标准包括：患者需要确诊为卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；具有种系突变的书面证据；通过RECISTS 1.1标准可测量的疾病；以及在最后一次铂类化疗后的6个月内出现铂敏感且无疾病进展的证据和/或铂耐药。

所有患者的其他入选标准要求在登记后24天内ECOG评分不超过2分，在登记后28天内有影像学记录的疾病进展，以及在登记后14天内有符合当地实验室范围的足够的骨髓、肾脏和肝脏功能。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-pidnarulex-in-brca1-2-palb2-ovarian-and-breast-cancer

注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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