梗阻性肥厚型心肌病—百时美施贵宝公布Mavacamten最新数据：达到了试验的主要终点

导语：Mavacamten可改善梗阻性肥厚型心肌病患者的运动障碍、LVOT阻塞、NYHA功能分级和健康状况。

2022年2月16日，百时美施贵宝公司公布了其随机、双盲、安慰剂对照的3期研究的数据，该研究评估了mavacamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)成人患者（有资格接受间隔复位治疗[SRT]）的疗效，第16周时达到了该研究的主要研究终点。Mavacamten的安全性与以前的研究一致。

百时美施贵宝公司的心血管发展高级副总裁Roland Chen博士表示:“这项重要研究的发现令我们深受鼓舞，它为支持mavacamten治疗阻塞性HCM患者提供了越来越多的临床证据。我们期待在4月举行的美国心脏病学会第71届年度科学会议和博览会上分享VALOR-HCM研究的结果。”

VALOR-HCM 研究(NCT04349072)是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究，研究对象为症状性、梗阻性HCM (NYHA 为III-IV级)患者，他们符合间隔复位治疗(SRT)的指南标准，并可以进行侵入性手术。该研究共招募了100多例患者，以1:1的比例随机分配到mavacamten组和安慰剂组。VALOR-HCM研究包括三个治疗期（128周）：16周的安慰剂对照期，16周的积极治疗期（所有患者将接受mavacamten），以及96周的长期延长期（所有患者将继续接受mavacamten）。

VALOR-HCM研究的主要终点是决定在第16周或之前进行SRT的患者数量，以及与安慰剂组相比，mavacamten组在第16周仍然符合SRT指南标准的患者数量(LVOT梯度≥50mmHg且NYHA为III-IV级)。关键的次要终点包括对运动梯度LVOT、NYHA功能分级和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)和第16周生物标志物的影响。

2016年，针对肌节收缩蛋白的靶向抑制药物mavacamten问世，引起了大家的广泛关注，3期VALOR-HCM 研究的结果更是增强了研究人员的信心，支持mavacamten用于这类患者。

2022年2月15日,中国国家药品监督管理局药品审评中心授予mavacamten“突破性治疗药物”认证，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。

参考资料：

https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-details/2022/Bristol-Myers-Squibb-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-3-VALOR-HCM-Trial-Evaluating-Mavacamten-in-Patients-with-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-Who-are-Eligible-for-Septal-Reduction-Therapy/default.aspx