瑞士批准BRUKINSA用于治疗华氏巨球蛋白血症成年患者

2022年2月17日，百济神州公司宣布，该公司的BTK抑制剂BRUKINSA (zanubrutinib)获得了瑞士药品监督管理局的批准，用于至少接受过一种前线治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成年患者，或者不适合标准化学免疫疗法治疗的患者的治疗。BRUKINSA此前曾被认定为可治疗罕见疾病的药物。

（来源：千图网）

南瑞士IOSI肿瘤研究所血液科副主任说：“BRUKINSA的获批将带来一个全新的选择以及一种有可能为瑞士符合条件的WM患者带来深度且持久缓解的创新型药物。BRUKINSA是一种新一代BTK抑制剂，与ibrutinib相比，它也在一些WM患者的耐受性方面提供了有意义的改善，因为停药仍然是一个问题。”

百济神州瑞士地区经理Reto Kessler补充道:“这项批准对于在瑞士生活的WM患者以及百济神州在欧洲的扩张都是一个重大的发展。我们的团队致力于与联邦公共卫生办公室和医疗保健专业人员合作，确保瑞士的患者能够使用BRUKINSA。”

该上市许可申请(MAA)的数据支持来自于全球3期ASPEN 临床实验。该3期随机、开放标签、多中心试验(NCT03053440)评估了BRUKINSA与ibrutinib在复发/难治性(R/R)或携带MYD88突变(MYD88MUT)的WM患者中的疗效。在ASPEN试验中，尽管未达到与深度缓解(VGPR或更好)相关的统计优势的主要终点，但相比ibrutinib，BRUKINSA显示出了数值更高的非常好的部分缓解(VGPR)率和良好的安全性。独立审查委员会(IRC)根据第六届国际研讨会上更新的华氏巨球蛋白血症(IWWM)响应标准进行了评估，在总体意向治疗(ITT)人群中，BRUKINSA 组(95% CI: 20, 40)的联合完全缓解(CR)率 + VGPR率为29%，而ibrutinib（95% CI: 12, 30）组为19%。

ASPEN试验里，在随机分组并接受BRUKINSA治疗的101名WM患者中，有4%的患者因不良事件停止治疗，包括心脏肿大、中性粒细胞减少、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件减少了剂量，最常见的是中性粒细胞减少(3%)和腹泻(2%)。

BRUKINSA的推荐剂量为每日两次每次160mg或每日一次320mg，可与食物或不与食物一起口服。剂量可根据不良反应进行调整，对于有严重肝损害和某些药物相互作用的患者可减少剂量。

WM是一种罕见的B细胞淋巴瘤，它发生在不到2%的非霍奇金淋巴瘤患者中。该疾病通常多发于老年人，主要见于骨髓，但也可累及淋巴结和脾脏。在整个欧洲，WM的估计发病率约为每100万男性中7例，每100万女性中4例。

BRUKINSA是一种由百济神州科学家研发的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球广泛的临床项目中进行评估，作为单一疗法或与其他疗法联合治疗各种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK不断合成，BRUKINSA被专门设计，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，对BTK蛋白进行完全和持续的抑制。与其他已批准的BTK抑制剂相比，BRUKINSA具有分化的药代动力学，已被证明可以抑制许多疾病相关组织内的恶性B细胞的增殖。

BRUKINSA得到了广泛的临床项目支持，该项目包括28个市场的35个试验中的3900多名受试者。迄今为止，BRUKINSA已获得包括美国、欧盟、中国、澳大利亚、英国、瑞士在内的40多个国家和地区的20多个批准。目前，世界各地还有40多份监管申请正在接受审查。

参考资料：

https://ir.beigene.com/news-details/?id=c3cffa60-c383-4f7e-8817-2ac920e11e4a