2022年2月：5个值得关注的新药批准

Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）：治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

Carvykti是一种B细胞成熟抗原(BCMA)引导的转基因自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，适用于治疗既往接受过4种及以上治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该疗法以单剂量输液的形式供应，含有CAR阳性活体T细胞悬液。该批准基于开放标签、单臂、1b/2期CARTITUDE-1研究的数据，其中98%的患者对这种单次治疗有反应。

Enjaymo（sutimlimab-jome）：治疗冷凝集素病

Enjaymo是一种IgG4单克隆抗体，是首个获批用于减少成人冷凝集素病（一种罕见的自身免疫性溶血性贫血）溶血所致红细胞输注需求的治疗方法。该批准基于3期CARDINAL研究的数据；54%（n=13/24）的患者达到了综合主要终点（定义为血红蛋白[Hgb]比基线增加至少2g/dL或在26周治疗评估时间点达到至少12g/dL的Hgb水平，以及在第5至26周没有输血或任何其他CAD相关治疗）。治疗通过静脉输液进行。

盐酸纳美芬注射液：治疗阿片类药物过量

美国食品和药物管理局（FDA）批准普渡制药的盐酸纳美芬注射液用于逆转阿片类药物引起的阿片类药物效应，包括呼吸抑制，以及用于处理阿片类药物过量。该药物以前以Revex（Baxter）为品牌进行销售，但在2008年停产。该产品预计将在2022年中期上市。普渡公司表示，它将在无利润的情况下分销该药物。

Pyrukynd (mitapivat)：治疗丙酮酸激酶缺乏引起的溶血性贫血

Pyrukynd是一种一流的、口服的、选择性丙酮酸激酶（PK）激活剂，适用于治疗PK缺乏症成年人的溶血性贫血，这是一种罕见的、由PKLR基因突变引起的遗传性疾病。批准基于两项3期研究的数据，即ACTIVATE和ACTIVATE-T，这两项研究分别对PK缺乏症成人患者未定期输血和定期输血进行了评估。ACTIVATE研究结果显示，40%（n=16）接受mitapivat治疗的患者有血红蛋白反应。ACTIVATE-T的研究结果显示，33%（n=9）接受mitapivat治疗的患者有减少输血的反应。这种口服治疗是第一个获批用于PK缺陷的疾病修正疗法。

Vonjo (pacritinib)：治疗骨髓纤维化伴严重血小板减少症

FDA加速批准pacritinib，用于治疗血小板计数低于50×109/L的中度或高度危险的原发性或继发性（多血症后或必要血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。它是第一个获批专门针对细胞减少性骨髓纤维化的疗法。这种口服激酶抑制剂的批准基于3期PERSIST-2试验的数据。在接受pacritinib治疗且血小板计数低于50×109/L的31名患者中，研究结果显示，29%的患者在第24周实现了脾脏体积减少至少35%，而接受最佳治疗（包括鲁索替尼、观察性治疗和羟基脲）的患者只有3.1%。

参考资料：https://www.empr.com/home/news/new-drug-products/february-2022-5-notable-drug-approvals/