国内首个β-地中海贫血创新药罗特西普获批

2022年1月26日，国家药监局官网发布药品批准证明文件待领取信息，全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名“利布洛泽”）获批上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（后称“β-地贫”）成人患者。这是10多年来我国首个获批治疗地贫的创新药物。

β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体 IB (ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。罗特西普能够作为转化生长因子（TGF) -β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

罗特西普为β-地中海贫血患者有限的治疗措施中增加了一个有力的治疗方案,可有效降低患者的输血负荷,不良反应可控且患者耐受性良好。除了β-地中海贫血外,罗特西普用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化的临床试验正在开展中。随着对罗特西普作用机制的进一步研究,相信罗特西普的适应证会进一步扩展,同时也将形成更好的使用方案。

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