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他替瑞林片日本获准上市,中国患者也将告别“企鹅病”

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医学编辑李莹
2022-03-31 11:27
已帮助: 559人

你听说过“企鹅病”吗?患了该病的人,在日常生活中十分艰难,行走跌跌撞撞,患病最终只能以轮椅为伴,因行走时像企鹅,故患了该病的人被称为“企鹅病”患者。“企鹅病”是一种罕见病——脊髓小脑性共济失调Spinocerebellar ataxia (SCA),目前针对“企鹅病”,他替瑞林片(Taltirelin)可谓说是一个强有力的武器,该药在日本获准上市,中国患者也将告别“企鹅病”。

脊髓小脑性共济失调是什么病?

脊髓小脑性共济失调(SCA)是一种常染色体显性遗传的小脑性共济失调,因病变部位主要累及脊髓小脑引发共济失调症状而得名。本病为单基因遗传,病变部位除累及小脑外,也可累及大脑、延髓、脊髓、视神经、周围神经、锥体及锥体外系等多个区域。SCA临床表现复杂,具有高度的临床和遗传异质性。以协调及平衡能力进行性恶化为主的共济失调是SCA最常见的表现,除此以外它也可表现出许多的非共济失调症状。在同一个体中抑郁、眼震等非共济失调症状甚至可以早于共济失调症状出现。不可否认的是,当前我国仍有大部分临床医生对这类罕见病了解匮乏,临床上遗传学医生相对短缺。

关于他替瑞林片:

他替瑞林是一种垂体激素释放兴奋药,由Tanabe Seiyaku(日本)公司研制开发,2000年9月首次在日本上市,是目前临床用于改善脊髓小脑变性患者的运动失调最为有效的药物。他替瑞林(Taltirelin)是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH),除具有内分泌作用外,还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用,包括提高运动活性,拮抗利舍平诱导的体温降低,以及拮抗戊巴比妥诱导的睡眠。

他替瑞林片

他替瑞林临床试验

一项双盲随机安慰剂对照Ⅲ期临床研究中,427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次,每次5mg或安慰剂,连用28~52周。28周时的整体改善率本品组优于安慰剂组(P<0.001 )。本品组累计变化率为27.7%,而安慰剂组为41.7%。共济失调的总改善率本品组显著优于安慰剂组(P< 0.004 )。本品组共济失调累计变化率为27.1%,而安慰剂组为39.4%。本品组的不良反应发生率为14.1%,与安慰剂组几乎相等。

他替瑞林上市及出售:

关于这个问题小编只能很可惜的跟大家说,他替瑞林暂未在中国上市,也就是说,在四川是没有任何一家医院以及药店出售该药物的,很多患者求药无门,会选择前往海外,那是唯一救命的购药途径。但去过的患者都知道,这趟海外购药的旅程并不容易,语言不通、药品真假以及来回路费,都是患者肩头不小的重担。这时,患者不妨选择让国内的海外医疗服务医疗机构医伴旅来帮助您购买他替瑞林,医伴旅这个靠谱机构一方面可以保证药物的真实性,一方面也能够省去您来回海外的各种难题,十分便捷安全,如还有更多关于他替瑞林的疑问,欢迎联系医伴旅,医伴旅竭诚为您服务。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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