欧盟宣布Vyvgart获批对罕见病重症肌无力安全性更高

argenx是一家致力于改善患有严重自身免疫性病患者全球免疫学公司，于昨日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Vyvgartv(efgartigimodalfa-fca)上市批准为标准疗法做补充，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)成人患者。

（pixabay）

Vyvgartv实验过程

Vyvgartv获得EC批准基于一项全球III期ADAPT试验的结果，试验结果达到了其主要终点，与安慰剂相比，在接受Vyvgartv治疗后，乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性gMG患者在重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)上有临床反应分别为68%和30%。实验者被定义为在第一个治疗周期中，MG-ADL量表至少连续4周甚至更长时间下降了2个点。

与安慰剂相比，Vyvgartv治疗后重症肌无力(QMG)量表的应答率也显著增加分别为63%和14%）。实验者被定义为在第一个治疗周期中，QMG量表至少连续4周或更长时间下降了3个点，VYVGART在这次临床试验中显示出安全性。

最常报告的不良反应是Vyvgartv与安慰剂治疗后呼吸道感染分别为10.7%和4.8%，尿路感染分别为9.5%和4.8%。

Vyvgar首个批准FcRn抑制剂

VYVGART是美国FDA和欧盟第一个也是唯一一个批准的FcRn抑制剂，可与新生儿Fc受体结合，导致循环免疫球蛋白(IgG)自身抗体减少。可用于治疗抗AChR抗体阳性的成人肌肉萎缩患者，在日本用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制反应不充分疗法（IST）。

重症肌无力（myastheniagravis,MG）是一种由乙酰胆碱受体抗体（AChRAb）等多种抗体介导、细胞免疫依赖及补体共同参与,引起神经肌肉接头突触后膜乙酰胆碱传递障碍,导致骨骼肌收缩无力的获得性自身免疫性疾病。可发生于任何年龄，最早出现受累的肌肉多为眼外肌,其次是肢体肌、咽喉肌、咀嚼肌等[1]。

参考文献

[1]闫敏,张锦丽,陶小伟,杨彦坤,王璐琰.重症肌无力治疗现状概述[J].中风与神经疾病杂志,2018,35(11):1045-1048.DOI:10.19845/j.cnki.zfysjjbzz.2018.11.021.

[2]argenxAnnouncesEuropeanCommissionApprovalofVYVGART™(efgartigimodalfa-fcab)fortheTreatmentofGeneralizedMyastheniaGravis

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。