Cabaletta Bio 获得 FDA 对 CABA-201的快速通道指定

费城，2023 年 5 月 1 日（环球新闻社）——Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA），一家专注于为自身免疫性疾病患者开发和推出首个治疗性靶向细胞疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 CABA-201 快速通道指定，CABA-201 是一种含有 4-1BB 的全人 CD19-CAR T 细胞研究疗法，旨在耗尽 CD19 阳性 B 细胞并改善全身性红斑狼疮 (SLE) 和狼疮性肾炎 (LN)。 Cabaletta 已获准启动 CABA-201 的 1/2 期临床试验，用于治疗 6 名患有活动性 LN 的 SLE 患者，以及在一个单独的平行队列中，6 名患有活动性 SLE 且没有肾脏受累的患者，初始剂量为相当于 2022 年 9 月 Nature Medicine 出版物中使用的剂量，该出版物含有 CD19-CAR T 结构的 4-1BB，在 SLE 患者中进行了评估。

“尽管在过去几十年取得了进步，但 SLE 的治疗选择仍然不足。目前没有可获得持久疾病缓解的治疗选择。现有疗法通常会导致全身免疫抑制，需要长期给药，并且通常与类固醇和其他免疫抑制药物联合给药以减轻疾病负担，这可能会使患者的疾病持续活动、治疗相关副作用和生活质量受损， ” Cabaletta 首席医疗官 David J. Chang 医学博士说。 “我们认为，FDA 授予 CABA-201 快速通道认定的决定凸显了对一种治疗的未满足需求，这种治疗有可能为狼疮患者和 B 细胞导致疾病的其他潜在自身免疫性疾病患者提供深度和持久的反应。我们期待启动 CABA-201 的 1/2 期试验，并进一步评估其对有需要患者的治疗潜力。”

CABA-201设计为一次性输注，以评估其暂时但完全消除 B 细胞的潜力，从而使 SLE 患者实现“免疫系统重置”并获得持久缓解。 1/2期临床试验是一项开放标签研究，旨在评估 CABA-201在患有活动性 LN 或活动性 SLE 且无肾脏受累的 SLE 受试者中的作用。 CABA-201 将以 1.0 x 106 个细胞/kg 的剂量给药，该研究将同时招募 6 名受试者参加活动性 LN 队列和 6 名参加活动性 SLE 受试者且无肾脏受累队列。在输注 CABA-201 之前，受试者将接受由氟达拉滨和环磷酰胺组成的标准预处理方案。这是第一个评估 Cabaletta 的 CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体 T 细胞）策略的试验。

关于快速通道指定

FDA 的快速通道流程旨在促进旨在治疗严重或危及生命的疾病并解决未满足的医疗需求的疗法的加速开发和审查。获得快速通道指定的公司有资格获得多项潜在好处，包括在临床开发期间与 FDA 进行更频繁的会议和互动的机会，以及如果满足相关标准，则有资格获得加速批准和/或优先审查。公司也可能被允许滚动提交其生物制品许可申请的部分内容。

关于系统性红斑狼疮

SLE 是一种慢性、潜在严重的自身免疫性疾病，其中免疫系统攻击全身的健康组织，最常见于 15 至 40 岁的年轻女性，有色人种的发病率更高，严重程度也更高。它的特征是 B 细胞功能异常和自身抗体产生，导致一系列临床表现，包括终末器官损伤和死亡风险增加。 SLE 在美国影响了大约 160,000-320,000 名患者，LN 是最常见的终末器官表现，影响了大约 40% 的 SLE 患者。在这些患者中，在诊断后 10 年内，终末期肾病的风险约为 17%，死亡风险约为 12%。