




马西替坦的上市,在肺动脉高压(简称PAH)单药和联合使用,有长期疗效证据的PAH药物,那么,马西替坦疗效到底如何呢?
马西替坦治疗效果:
马西替坦是在PAH 治疗领域中前迈出的重大一步。在SERAPHIN这个里程碑式的研究中(目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一),和安慰剂相比,马西替坦显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险,即便基线时已接受背景治疗,马西替坦联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。
马西替坦是一种内皮素受体拮抗剂(ERA),用于治疗肺动脉高压(PAH,WHO第1组),以延缓疾病进展。疾病进展包括:死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物,或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低,PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。马西替坦也降低了PAH患者住院治疗。
马西替坦的有效性研究是一项在WHO功能分级II级-III级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用马西替坦单药治疗,或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH(57%),与结缔组织病相关的PAH(31%),与修复分流的先天性心脏病相关的PAH(8%)。
马西替坦作为在恶化和死亡事件终点有长期获益证据的PAH药物,我们相信马西替坦会和全可利一样,会成为肺动脉高压管理中的一个重要部分。
早在2006年,爱可泰隆公司首个肺动脉高压治疗药品(全可利)被引进中国后,随之,马西替坦也被相继引入中国,标志着中国在治疗肺动脉高压的领域上又前进了一大步。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410