FDA批准Reblozyl（luspatercept-aamt）贫血疗法上市

β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。β地中海贫血是一种血液疾病，可减少血红蛋白的产生。在患有β地中海贫血的人中，血红蛋白含量低会导致人体许多部位缺氧。

β 地中海贫血会导致皮肤苍白，无力，疲劳和更严重的并发症。 β地中海贫血的人发生异常血块的风险增加。患儿出生时无症状，多于婴儿期发病，生后3～6 个月内发病者占50%，偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早，病情愈重。严重的慢性进行性贫血，需依靠输血维持生命，3～4 周输血1 次，随年龄增长日益明显。

美国FDA宣布，批准新基（Celgene）和Acceleron公司联合开发的Reblozyl（luspatercept-aamt）上市，用于治疗输血依赖性β地中海贫血症（beta thalassemia）患者的贫血症状。Reblozyl是一款“first-in-class”血红细胞成熟剂，代表了通过调节后期血红细胞成熟过程降低输血负担的创新药物类型。除了治疗β地中海贫血症以外，它治疗输血依赖性骨髓增生异常综合征（MDS）的申请也已经被FDA和EMA接受。这款新药有潜力为因为不同原因导致贫血症状的患者造福。

2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept-aamt），该药是一种红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血。

Reblozyl治疗β地中海贫血适应症基于关键性III期BELIEVE研究的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，在输血依赖性β地中海贫血患者中开展。该研究达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。

实验招募了336名需要定期输注红细胞性地中海贫血的成年患者。患者按2：1随机接受luspatercept-aamt（n = 224）或安慰剂（n = 112）。

在接受luspatercept-aamt的患者中，达到主要终点的患者为21.4％，而接受安慰剂的患者为4.5％（风险差异= 17.0； 95％置信区间= 10.4–23.6，P <.0001）。

最常见的不良反应（> 10％）是头痛，骨痛，关节痛，疲劳，咳嗽，腹痛，腹泻和头晕。

除了在治疗输血依赖性β地中海贫血症患者时表现出良好疗效以外，Reblozyl在治疗骨髓增生异常综合征患者的3期临床试验中，让47.1%的患者实现8周无需输血，对照组这一数值只有15.8%。

此外，Reblozyl还在2期临床试验中用于治疗骨髓纤维化患者。新基和Acceleron公司还计划开展其它临床试验，进一步扩展Reblozyl适用的患者群，将它开发成为一款治疗慢性贫血的潜在平台疗法。

我们祝贺这款具有创新机制的贫血疗法获批上市，也期待它能够为更多贫血患者造福。

 参考

[1] FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder. Retrieved November 8, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-therapy-to-treat-patients-with-rare-blood-disorder-300954846.html

[2] Acceleron Corporate Presentation, March 2019. Retrieved November 8, 2019, from http://investor.acceleronpharma.com/static-files/17b410a4-d1f6-4241-ba1c-18aad9480370

[3] FDA Approves REBLOZYL® (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions. Retrieved November 8, 2019, from http://investor.acceleronpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-reblozylr-luspatercept-aamt-treatment-anemia-adults