去纤苷是什么？

去纤苷是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药,主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应,临床研究主要是围绕心血管功能紊乱的适应症来开展的。临床实验证实去纤苷可以有效预防及治疗肝小静脉闭塞症（VOD）。

去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HOVD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳人了19例sHOVD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。

在低于2%的用去纤苷治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷，按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性。禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用，因为出血风险会增加。