Defibrotide国内上市了吗？

去纤苷（Defibrotide，产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的药物。对于一些白血病、淋巴癌的病人来说，造血干细胞移植（HSCT）是治愈疾病，重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一，重度HVOD患者的死亡率可高达100％。

一项大系列前瞻性临床研究纳入了305例HSCT后HVOD患者，中位年龄16岁(0.1~70岁)，其中 sHVOD患者220例。Defibrotide治疗剂量为每天25mg/kg，静脉滴注。初步结果显示：完全缓解（CR）率为30%,移植后100d总生存（OS）率为50%；sHVOD患者的CR率为26%，移植后100d 0S率为45%；非sHVOD患者的CR率为39%，移植后100d 0S率为65%。儿童和成年患者的CR率分别为33%和26% (P=0.187)，移植后100d 0S率分别为56%和44%(P=0.0277)。

Defibrotide国内上市了吗？

去纤苷钠（defibrotide sodium 去纤苷）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，Defibrotide sodium于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。

但是，遗憾的是去纤苷（Defibrotide）在我国大陆并没有上市，香港地区可以凭借医生开具的处方购买，价格与市面上的原研药基本相同。