




2016年3月30日, FDA批准去纤苷治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合症(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。但是去纤苷在我国大陆并没有上市,也就没有进入我国的医保。患者只能购买国外的去纤苷,香港的一些医院里可以买到,患者也可以咨询医伴旅客服获取其他购买信息。
去纤苷最常见不良反应(发生率≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心,鼻出血。最常见严重不良反应(发生率≥5%和独立的因果关系)为低血压(11%)和肺泡出血(7%)。对104例(59%)患者被报道任何类型出血事件和任何级别,和在35例(20%)事件为4-5级。
肝静脉闭塞病(VOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度VOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物;去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天;去纤苷可能增强抗血栓/纤维蛋白溶解药例如肝素或阿替普酶药效动力学活性,禁忌去纤苷与抗血栓或纤维蛋白溶解药的同时使用因为出血风险增加。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm