




去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,去纤苷也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。
去纤苷在我国大陆并没有上市,也就没有进入我国的医保。患者只能购买国外的去纤苷,香港的一些医院里可以买到,患者也可以咨询医伴旅客服获取其他购买信息。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm