




去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发的,用于治疗肝静脉闭塞性疾病与造血干细胞移植的肾或肺功能不全脱氧核糖核酸衍生抗凝剂。去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中,试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中,移植后存活100天的患者占44%,而3期试验中占38%,而扩大型试验中占45%,而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。2016年3月30日去纤苷经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。
去纤苷的常见不良反应有哪些?
用去纤苷治疗最常见的不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压,腹泻,呕吐,恶心和鼻出血。与去纤苷相关的3-4级反应发生率为7%,主要是低血压、肺及消化道出血、腹部绞痛,因副作用停止治疗的患者仅为4%。也就是说去纤苷副作用的程度通常都比较轻。
在日常生活中患者要想最大限度的降低副作用的程度,在用药过程中首先要谨遵医嘱,在医生的指导下用药,了解不同药物间的相互反应,在体外去纤苷增加纤溶酶的活性,和痰可能增加有VOD患者中造血干细胞移植(HSCT)后出血的风险。在有活动性出血患者不要开始去纤苷。除此之外,饮食方面以清淡饮食为主,注意营养均衡;保持充足的睡眠,增强身体的抵抗力等。如果患者在用药期间感觉副作用的反应比较强烈并难以忍受,应及时停药就医。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm