鲁索利替尼对骨髓纤维化有多大的疗效呢？

鲁索利替尼2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准在我国上市，用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。自鲁索利替尼上市以来患者们就非常关注它治疗骨髓纤维化的效果。

鲁索利替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂，其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。鲁索利替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，有望改变治疗现状，为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。

在一项双盲试验中，研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼治疗，每日2次（155例患者），另一组接受安慰剂，每日2次（154例患者）。主要终点是在第24周脾体积（通过磁共振成像的方法评估）减少≥35%的患者比例。次要终点包括（临床）反应的持久性、症状负荷的变化（通过总症状评分来评估）和总生存期。

研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组，一组接受口服鲁索利替尼治疗，另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积（用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估）减少≥35%的患者百分率。鲁索利替尼在临床使用的效果是很理想的，临床研究结果显示，PMF患者经使用鲁索利替尼治疗32个月后，总生存率达69%。

通过以上试验，相信大家已经对鲁索利替尼的疗效有了一定的了解，总的来说鲁索利替尼治疗骨髓纤维化的效果还是比较不错的，提高了患者的总生存率。