




2016年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了去纤苷酸钠(Defitelio)用于治疗成人及儿童造血干细胞移植(HSCT)后继发的肝静脉闭塞症(VOD)。去纤苷是首个批准治疗严重肝VOD的药物。
去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
此外,去纤苷(Defitelio)也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
去纤苷(Defitelio)早先也已经获得“孤儿药”的称谓,也就是说用于预防、治疗、诊断罕见病,这些药往往市场需求少、研发成本高,定价也非常高,一些患者想要购买去纤苷却发现国内的医院里根本买不到,这是因为去纤苷并没有在我国上市,所以患者想买也买不到,也就不可能进入我国医保。
目前患者如果想要购买去纤苷,只能购买国外的原研药,价格相对较高,在美国、欧盟等国家和地区可以买到,由于香港跟大陆的药品管理体系不同,在香港的某些医院也可以买到去纤苷,患者如果不方便出国或赴港买药的话,可以联系我们医伴旅客服进行购买。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm