




肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
去纤苷(Defibrotide)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(Defibrotide)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
此外,去纤苷(Defibrotide)也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷(Defibrotide)可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
去纤苷(Defibrotide sodium)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。遗憾的是去纤苷(Defibrotide)在我国并没有上市,所以患者也不能进行医保报销,需要按原价从国外购买。
以上就是去纤苷的医保报销的问题,如果您有其他疑问欢迎咨询医伴旅。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm