FDA授予Cirmtuzumab在MCL和CLL中的孤儿药称号！

FDA授予ROR1抗体cirmtuzumab (UC-961)孤儿药称号，用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞性白血病(CLL)或小淋巴细胞性白血病(SLL)患者。

套细胞淋巴瘤(MCL)：中位生存期约为2至5年，10年生存率为5%至10%。慢性淋巴细胞性白血病(CLL)是成人白血病中最常见的一种，目前尚无可治愈的药物。

该药物目前正在进行1/2期临床试验(NCT03088878)，这项多组研究正在评估cirmtuzumab联合ibrutinib (Imbruvica，依鲁替尼)在剂量发现和剂量扩大阶段的作用。在二期，本研究将评估cirmtuzumab联合ibrutinib（依鲁替尼）与单独ibrutinib（依鲁替尼）的安全性。

二期试验的主要终点是完全缓解率。次要终点包括血浆浓度、ROR1细胞表面表达、反应持续时间、无进展生存期、治疗失败时间和总生存期。

这项研究的基本原理是UC圣地亚哥医学院的临床前证据，表明靶向ROR1的关键表位对靶向ROR1表达的肿瘤很重要。研究人员假设，这样的一种药物可以带来生存和健康优势。

Cirmtuzumab就是基于这一假设开发的，在一项临床前研究中证实Wnt5a信号阻滞、肿瘤细胞增殖抑制、迁移和存活。Cirmtuzumab也能诱导肿瘤细胞分化。

除了B细胞恶性肿瘤外，cirmtuzumab联合紫杉醇也正在进行一项针对HER2阳性转移性乳腺癌女性患者的一期研究。