




傲朴舒(Macitentan)是一种具有高组织亲和力的新型双重内皮素受体拮抗剂(ERA)。2013年10月,美国FDA批准傲朴舒(Macitentan)用于治疗成人肺动脉高压(PAH),本品是一种内皮素受体阻断剂类药物,可松弛肺动脉,降低肺动脉压。那么,傲朴舒(Macitentan)治疗肺动脉高压患者疗效怎么样呢?
傲朴舒(Macitentan)属非选择性 ERA,是在波生坦分子结构基础上改良后的药物,提高了治疗的有效性和安全性。该药具有与受体持续结合和良好组织穿透能力,研究证实傲朴舒(Macitentan)可提高肺动脉高压患者的运动耐量,并降低临床恶化和死亡率。该药无肝毒性,但可引起血红蛋白降低,发生率为 4.3%。2013年 FDA 已批准傲朴舒(Macitentan)用于治疗肺动脉高压。
在PORTICO研究中,患者被随机分组接受马西替坦10 mg(n=43)或安慰剂(n=42),每天一次。在12周治疗后,马西替坦显著改善肺血管阻力(PVR,达到主要终点,马西替坦组比安慰剂组降低35%,p < 0.0001)、平均肺动脉压(mPAP;马西替坦组比安慰剂组降低5.99 mmHg,p < 0.0001)和心脏指数(马西替坦组比安慰剂组高0.52 L/min/m2,p = 0.0009)。
在SERAPHIN这个里程碑式的研究中(目前在PAH领域开展的时间最长、规模最大的研究之一),和安慰剂相比,傲朴舒显示可减少45%的肺动脉高压恶化及死亡事件风险,即便基线时已接受背景治疗,傲朴舒联合治疗也可降低主要终点事件风险38% 。傲朴舒(Macitentan)和安慰剂组的6分钟步行距离(6MWD)或WHO功能分级(FC)无显著差异。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年4月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410