奥希替尼治疗EGFR+肺癌获FDA突破性疗法认定

新的发现

阿斯利康（AstraZeneca）宣布，奥希替尼osimertinib (Tagrisso)获得FDA突破性疗法认定，用于辅助治疗进行肿瘤切除后的IB-IIIA期EGFR突变型非小细胞肺癌 (NSCLC)患者。

临床研究

根据Ⅲ期临床试验(NCT02511106)取得的良效，这些结果在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划上公布，奥希替尼获得突破性疗法认定。这项试验表明无病生存率得到数据和临床上的重大改善。

研究中，339名患者每天一次服用80mg奥希替尼和使用安慰剂治疗组作对比。共有343名患者接受安慰剂治疗。两个研究组都继续治疗，直到疾病复发、结束或达到其他停药标准。

研究结果

研究人群按发病阶段、EGFR突变类型（外显子19缺失[Ex19del]与L858R）和种族（亚洲人与非亚洲人）进行分层。根据美国癌症分期联合委员会，31名奥希替尼组患者在基线检查时被诊断为IB期，35名患者为II期，34名为IIIA期。

安慰剂组中，31名患者为IB期，34名患者为II期患者，35名患者为IIIA期患者。研究中大多数患者有EGFR Ex19del突变，而不是EGFR L858R突变，包括奥希替尼组55名和安慰剂组56名。奥希替尼组有45名患者出现EGFR L858R突变，安慰剂组有44名。大多数患者是亚洲人和非亚洲人，包括每组64人，非亚洲占36人。

研究中的不良事件

不管治疗如何，研究中的大多数患者都经历过不良事件（AE）。97%接受奥希替尼治疗的患者出现任何级别的不良事件，而接受安慰剂的患者中只有89%出现任何级别的不良事件。与安慰剂组145例相比，奥希替尼组有20%出现三级或更高的不良事件。在研究中，16%的接受奥希替尼治疗的患者和13%接受安慰剂的患者也出现严重不良反应。

任何级别的不良事件导致治疗中断，奥希替尼组患者为11%，安慰剂组为4%。由任何级别的不良事件引起的剂量减少发生在奥希替尼组患者为7%，安慰剂组为1%。

奥希替尼组和安慰剂组最常见的不良反应分别是腹泻（46%和19%）、甲沟炎（25%和1%）、皮肤干燥（23%和6%）和瘙痒（19%和9%）。总的来说，奥希替尼的安全性是可以接受的。

根据研究结果，奥希替尼获FDA突破性疗法认定。由于这些患者复发率高，奥希替尼有可能填补治疗空白。