FDA授予Paxalisib快速诊断称号，用于胶质母细胞瘤

郭药师

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2025-01-19 03:25:21

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Kazia Therapeutics在一份新闻稿中宣布，FDA已授予paxalisib(原名GDC-0084)“快速通道”的称号，用于治疗新诊断的具有非甲基化MGMT启动子状态的胶质母细胞瘤（患者已完成初治放疗和替莫唑胺治疗）。该公司计划在2021年提交paxalisib的新药申请。

Paxalisib是PI3K、AKT和mTOR途径的小分子抑制剂。快速通道的指定将加快这种潜在治疗方法的开发，以解决对更好治疗方案的未满足的医疗需求。该公司将与FDA合作，继续开发paxalisib。

该公司于2020年2月完成了paxalisib治疗新诊断胶质母细胞瘤的2期临床试验的招募工作。中期临床数据也在美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上公布。

根据这些结果，参与A部分研究的9名患者的中位总生存期(OS)为17.7个月，优于使用当前标准护理替莫唑胺(temozolomide)的历史中位总生存期(OS)12.7个月。这些研究数据显示，在胶质母细胞瘤患者中有早期的OS阳性信号。

在30名患者中，中位无进展生存期为8.5个月，再次优于使用替莫唑胺的历史中位无进展生存期5.3个月。

这项研究的30名患者中，A组的9人属于剂量递增研究组，B组有21人参与。总生存期分析只包括A组患者，无进展生存期分析包括所有的30名患者，研究的两个部分，均为可评估患者。

接受治疗时间最长的1名患者在19个月时仍无进展，研究中大约一半的患者仍在接受治疗。在这项研究中没有观察到主要的安全信号。最常见的不良事件包括高血糖、口腔粘膜炎和轻度皮疹。

本次临床试验的进一步结果预计将于2020年下半年公布，最终结果将于2021年初公布。该药物还被选中参与国际GBM AGILE胶质母细胞瘤的研究，预计2020年下半年开始招募。

paxalisib的其他四项研究仍在进行中，并在2018年2月获得了治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号。此外，该制剂于2020年8月被FDA批准为罕见儿科疾病称号。

参考资料： https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-paxalisib-in-glioblastoma

参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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