FDA授予普那布林治疗化疗诱导中性粒细胞减少症突破性疗法认定

万春医药宣布，FDA授予了其首创新药普那布林（plinabulin）治疗化疗诱导中性粒细胞减少症（CIN）突破性疗法认定。

完整PROTECTIVE-2三期试验的数据预计将在2020年第四季度发布，该公司将在2020年底前向FDA提交新药申请（NDA）。

普那布林CIN研究全球首席研究员Douglas Blayney博士在一份新闻稿中说：“能够获得FDA的突破性疗法认定，便是认可了CIN患者未得到满足的重要医疗需求，也认可了普那布林产生的鼓舞人心的临床结果。”

该认定的授予是基于3期PROTECTIVE-2试验的积极中期分析数据。这些数据表明，普那布林联合培非格司亭（pegfilgrastim，Neulasta）在达到主要终点方面明显优于单用培非格司亭（p<0.01）。

此外，与单独使用培非格司亭相比，普那布林联合培非格司亭具有耐受良好的安全性和较少的4级不良反应。试验的主要终点是预防严重中性粒细胞减少症。

Blayney博士说：“这将加快普那布林进入临床的步伐，对病人是有益的。目前获批的预防CIN的药物都是以G-CSF为基础的，并不是所有患者都可以使用。即使使用了G-CSFs，80%以上接受化疗的癌症患者仍可能出现4级中性粒细胞减少症，进而可能导致严重感染、住院甚至死亡。因此，CIN仍然代表着未得到满足的医疗需求。”

万春医药的其他CIN试验进一步肯定了该试验的结果，证实了“在第1周，（普那布林）通过保护各种癌症类型和各种化学疗法下的中性粒细胞，产生早期作用，在第2周，对G-CSF保护中性粒细胞起到补充作用。”

对于疗法中包含破坏白细胞的患者，CIN是一种常见的副作用。对于4级中性粒细胞减少症患者，中性粒细胞浓度异常低，可能导致感染、住院或死亡。

在临床发展的后期，普那布林是一种分化型免疫和干细胞调节剂，可以提高患者的总生存期和减轻CIN。普那布林的疗效与其作为“强力的抗原呈递细胞（APC）诱导剂和T细胞激活剂”的作用有关。

万春医药首席医疗官兼研发执行副总裁Ramon Mohanlal博士在一份新闻稿中说：“普那布林所展示的临床表现确实代表了G-CSF以来CIN领域的一个突破。随着我们推进普那布林的研究，满足迫切的医疗需求，我们期待着与FDA的继续合作。”

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-plinabulin-for-chemotherapy-induced-neutropenia